Recombinant proteins

Rekombinante Proteine

Rekombinante Proteine als Wirkstoff von biotechnologisch hergestellten Arzneimitteln (Biopharmazeutika) werden in mehrstufigen, aufwendigen Herstellungsverfahren produziert:
In einem als „Upstream Processing“ bezeichneten Abschnitt des Herstellungsverfahrens  werden Zellen, die die genetische Information in funktioneller Form für das gewünschte Protein enthalten, in Bioreaktoren kultiviert und schließlich dazu angeregt das Zielprotein zu produzieren (zu exprimieren). Anschließend erfolgt im „Downstream Processing“ die Extraktion, Aufreinigung und Konzentration des Wirkstoffes. Zusätzlich werden auch verschiedene Verfahren zur Gewährleistung der Sicherheit in Bezug auf Viren und infektiöse Agentien angewandt.
Alternativ zu den etablierten Zelllinien können auch transgene Tiere und Pflanzen für die Herstellung von rekombinanten therapeutischen Proteinen eingesetzt werden.  

Rekombinante Proteine zeichnen sich im Gegensatz zu chemisch-synthetisch hergestellten Präparaten durch eine komplexe Molekülstruktur, sowie durch eine gewisse Mikroheterogenität in ihrer Struktur aus. Daher sind für die Charakterisierung dieser Substanzen, stets mehrere Analysenmethoden notwendig/erforderlich, die jeweils verschiedene Aspekte (z.B. Struktur, post-translationale Modifikationen, produktspezifische Varianten und Verunreinigungen, biologische Aktivität) abdecken können.


Zulassung von Arzneimitteln mit rekombinanten Proteinen

Die behördliche Zulassung von biologischen Arzneimitteln mit rekombinanten Proteinen als Wirkstoff erfolgt im EWR-Raum im Rahmen von zentralen Zulassungsverfahren  welche von der europäischen Arzneimittelagentur in London (European Medicines Agency, EMA ) koordiniert werden. Bei diesen Zulassungsverfahren werden jeweils zwei Mitgliedsstaaten als Rapporteur und Co-Rapporteur bestimmt, die die Gutachten verfassen, die später in gemeinsamen Sitzungen aller Mitgliedsstaaten bei der EMA besprochen und finalisiert werden.

Fachgruppe „Biologika - Qualität“

Die Begutachtung der Unterlagen zur Herstellung & Qualität von biologischen Arzneimitteln mit rekombinanten Proteinen als Wirkstoff wird in der AGES Medizinmarktaufsicht von der Fachgruppe Biologika - Qualität koordiniert und durchgeführt.
Folgende Kernaufgaben werden dabei von den Experten dieser Fachgruppe übernommen:

•    Wissenschaftlich-fachliche Bewertung von biotechnologisch hergestellten Humanarzneimitteln in zentralen Zulassungsverfahren in denen Österreich als Rapporteur bzw. Co-Rapporteur fungiert.
•    Wissenschaftlich-fachliche Bewertung von biotechnologisch hergestellten Prüfarzneimitteln im Rahmen der Klinischen Arzneimittelprüfung .
•    Wissenschaftlich-fachliche Beratung (Scientific Advice) im Hinblick auf Fragen zur Herstellung & Qualität von biotechnologisch hergestellten Humanarzneimitteln auf nationaler (National Scientific Advice NASA ) und europäischer Ebene (EMA-SA ).
•    Mitarbeit und Entsendung nationaler Experten in die Biologics Working Party (BWP)  der EMA

Die AGES Medizinmarktaufsicht verfügt im Bereich der rekombinanten Proteine über eine ausgewiesene Expertise., Schwerpunkte sind hierbei rekombinante Blutgerinnungsfaktoren, monoklonale Antikörper und Fusionsproteine, sowie Biosimilars.  Die österreichische Arzneimittelbehörde nimmt im Bereich der EMA-SAs  eine bedeutende Rolle ein und wird in zentralen Zulassungsanträgen mit der Rolle als Rapporteur oder Co-Rapporteur betraut.

Kontakt:
Fachgruppenkoordinatoren:
Christian Mayer:                +43 (0) 50555 36826
christian.mayeragesat

Manuela Leitner:                +43 (0) 50555 36608
manuela.leitneragesat

Created: 12.11.2014 | Page last modified: 29.06.2017

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