Kinderarzneimittel

Neue Regelung für Arzneimittel für Kinder

Seit 26.01.2007 ist die Paediatric Regulation, die Verordnung für Kinderarzneimittel, EU-weit in Kraft. Damit wurde auf die Tatsache reagiert, dass die Hälfte der Arzneimittel, mit denen 100 Millionen Kinder und Jugendliche in der EU therapiert werden, nicht an Kindern untersucht wurde und nicht für die Anwendung an Kindern zugelassen ist. Die einzigen diesbezüglichen Daten aus den Niederlanden spiegeln die europäische Situation wider: Demnach wurden im Jahr 2000 in holländischen Apotheken 68.019 Rezepte für 19.283 Kinder im Alter von null bis 16 Jahren entgegen genommen. Davon waren 11.288 (16,6 Prozent) nicht für diese Bevölkerungsgruppe zugelassene Arzneimittel und 15.453 (22,7 Prozent) wurden im off-label, also für die Therapie einer Krankheit, für die das Arzneimittel eigentlich keine Zulassung hat, verschrieben.

Mit der Verordnung sind die pharmazeutischen Unternehmen nun gefordert, vor der Zulassung neuer Wirkstoffe für Krankheiten, die auch bei Kindern und Jugendlichen vorkommen, diese auch speziell für Kinder zu entwickeln und in diesem Zusammenhang einen pädiatrischen Prüfplan vorlegen, den sie vom Paediatric Committee der EMEA genehmigen lassen müssen. Dadurch soll einerseits erreicht werden, dass der off-label-use von Arzneimitteln an Kindern gesenkt und damit auch die Sicherheit für die pädiatrische Bevölkerungsgruppe signifikant erhöht wird. Andererseits sollen unnötige oder wiederholende Studien an Kindern vermieden werden. Dadurch werden Kinder aber auch zunehmend in klinische Prüfungen (klinische Studien) einbezogen.

Abhängig vom Reifezustand der Organsysteme können in unterschiedlichen kindlichen Altersstufen enorme Unterschiede in der Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von Arzneistoffen auftreten. So ist der Organismus eines Neugeborenen nicht mit dem eines Kindes oder gar eines Jugendlichen vergleichbar. Die medikamentöse Behandlung von Kindern weist europaweit massive Lücken auf, da bislang Arzneimittel nur an Erwachenen getestet wurden und von den Ergebnissen, dann auf Kinder und Jugendliche geschlossen wurde. Außerdem fehlte bis jetzt oft die geeignete medikamentöse Therapie für Krankheiten, die nur im Kindes- oder Jugendalter vorkommen. Aufgrund der fehlenden therapeutischen Möglichkeiten ist der so genannte off-label-use, also die Verwendung des Arzneimittels für etwas, wofür es offiziell keine Zulassung und daher auch keine Sicherheitsdaten gibt, in der Pädiatrie außerordentlich hoch. Vor allem Herz-Kreislauf-Mittel, Antibiotika, Arzneimittel gegen Krebs und Analgetika werden außerhalb der offiziellen Zulassung eingesetzt. Diese Tatsache birgt hohe Risiken: Überdosierungen, Nebenwirkungen bzw. unsachgemäße Formulierungen.

Aus dem Einsatz von nicht adäquat an Kindern geprüften Arzneimitteln ergibt sich eine Reihe von Gefahren. Primär haben Kinder in vielen Fällen keinen oder nur verzögerten Zugang zu wirksamen und sicheren Therapien. Umgekehrt besteht die Gefahr, dass Kinder unwirksamen Behandlungen ausgesetzt werden, weil diese nicht ausreichend getestet wurden. Oder es werden wirkungslos niedrige Dosierungen verabreicht. Andrerseits besteht die Gefahr der Überdosierung mit dem Risiko toxischer Nebenwirkungen. Oft ist das Nebenwirkungsprofil für Kinder unbekannt. In Ermangelung passender Darreichungsformen, besonders für kleine Kinder, werden oft extemporäre Formulationen hergestellt, z.B. Tabletten pulverisiert, die ein Risiko für Verunreinigung und für ungenaue Dosierung bedeuten. Letztendlich entfällt auch die Produkthaftung des Herstellers, wenn das Arzneimittel außerhalb der Zulassung eingesetzt wird. Epidemiologische Studien zeigen, dass die Gefährdung von Kindern durch unerwünschte Arzneimittelreaktionen bei off-label use höher ist als beim Einsatz zugelassener Arzneimittel . So lag die Häufigkeit von Nebenwirkungen bei off-label use etwa doppelt so hoch wie bei zugelassenen Arzneimitteln, im ambulanten Bereich sechs Prozent versus 3,9 Prozent und im stationären Bereich 3,4 Prozent versus 1,4 Prozent.

Ziel dieser Verordnung ist es also, die Versorgung der Kinder mit adäquat geprüften Arzneimitteln zu verbessern, indem Forschung, Entwicklung und Zulassung von Kinderarzneimitteln verstärkt betrieben werden. Die pädiatrische Bevölkerungsgruppe, auf die diese Verordnung zutrifft, umfasst Kinder von der Geburt bis 18. Jahre.