Compassionate Use und Heilversuch/Named Patient Use

Compassionate Use in Österreich

Compassionate Use ist eine optionale Ausnahmeregelung, die in Artikel 83 der Verordnung 726/2004/EG verankert ist. In Österreich wurde diese Bestimmung durch die Novelle 2009 in das Arzneimittelgesetz aufgenommen und in § 8a umgesetzt.

Compassionate Use bietet die Möglichkeit, Patienten noch nicht zugelassene Arzneimittel zur Verfügung zu stellen, für deren Krankheit keine adäquaten Behandlungsmöglichkeiten existieren und die für den Einschluss in einer klinischen Prüfung nicht in Frage kommen. Vorlage wissenschaftlicher Daten zu Sicherheit und Wirksamkeit des jeweiligen Arzneimittels wird gefordert, ebenso die Verpflichtung ein Zulassungsverfahren anzustreben. Durch diese Forderung, sowie durch die zeitliche Limitierung von Compassionate Use Verfahren, wird sichergestellt, dass nur Arzneimittel mit einer realistischen Wahrscheinlichkeit eines Nutzens für ein derartiges Programm einsetzbar sind.

Voraussetzung für Compassionate Use

Compassionate Use wird als zeitlich eingeschränkte Ausnahmeregelung für eine Gruppe von (namentlich nicht genannten) Patienten bewilligt, wenn das in Frage kommende Arzneimittel folgende Kriterien erfüllt:

  • das Arzneimittel wird zur Behandlung, Vorbeugung oder Diagnose einer zur Invalidität führenden chronischen oder schweren oder eine lebensbedrohlichen Erkrankung  eingesetzt,
  • die Erkrankung kann mit zugelassenen und verfügbaren Arzneispezialitäten nicht zufriedenstellend behandelt werden,
  • aufgrund der vorgelegten wisseschaftlichen Daten, besteht eine realistische Wahrscheinlichkeit für einen therapeutischen Nutzen,
  • das Arzneimittel ist entweder bereits in einem zentralen Zulassungsverfahren gemäß Artikel 6 der Verordnung 726/2004/EG oder es ist in klinischer Prüfung in der Europäischen Union und/oder andernorts.

Abgrenzung zum anderen Programmen

In Österreich ist der Compassionate Use als von der Behörde genehmigtes Programm für eine definierte Gruppe von Patienten klar von anderen Terminologien abgrenzbar.

Im Gegensatz zum Compassionate Use bezieht sich der Heilversuch immer nur auf einen bestimmten Patienten und wird demgemäß auch oft als „Named Patient Use“ bezeichnet. In Österreich unterliegt die Durchführung eines Heilversuchs keiner Bewilligung durch oder Meldung an die Behörde, sondern obliegt der Eigenverantwortung des behandelnden Arztes.

International werden auch andere Begriffe wie "Early Access Programm" verwendet, die im Österreichischen Recht aber nicht vorkommen.

Einfuhr von Produkten im Rahmen des Compassionate Use

Gemäß § 11 Abs. 1 Z 3 Arzneiwareneinfuhrgesetz 2010, BGBl. I Nr. 79/2010, unterliegen Arzneispezialitäten, die im Rahmen eines in Österreich genehmigten Compassionate Use Programmes eingeführt oder verbracht werden, nicht den Bestimmungen des Arzneiwareneinfuhrgesetzes 2010. Somit ist für diese keine Einfuhrbescheinigung oder Verkehrsfähigkeitsbescheinigung zu beantragen oder eine Verbringungsmeldung an das Bundesamt für Sicherheit im Gesundheitswesen abzugeben.

Für die Einfuhr im Rahmen eines Heilversuchs wird auf die FAQ der Arzneiwareneinfuhr verwiesen.

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