CHMP Meeting Highlights März 2024

In diesem Monat haben Arzneimittel für die folgenden Anwendungsgebiete eine Zulassungsempfehlung erhalten:

• Diabetes mellitus
• Verschiedene Infektionen (komplizierte intra-abdominale Infektionen, Lungenentzündung, komplizierte Harnwegsinfektionen)
• Paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie
• Neovaskuläre (feuchte) altersbedingte Makuladegeneration

Neue Medikamente zur Zulassung empfohlen:

Awiqli (Insulin icodec): erhielt eine Zulassungsempfehlung für die Behandlung von Diabetes mellitus bei Erwachsenen.

Awiqli wurde sowohl für die Behandlung von Diabetes mellitus Typ 1 als auch Typ 2 entwickelt. Diabetes mellitus Typ 1 ist eine Autoimmunerkrankung, bei der die Zellen der Bauchspeicheldrüse durch das Immunsystem zerstört werden, was zu einer verminderten Insulinproduktion führt. Diabetes mellitus Typ 2 ist eine Stoffwechselerkrankung, die durch hohen Blutzucker und Insulinresistenz gekennzeichnet ist und etwa 90 % der Diabetesfälle ausmacht. Risikofaktoren für Typ-2-Diabetes mellitus sind vor allem Alter, Übergewicht und Bewegungsmangel, und die Prävalenz nimmt weltweit zu.

Der Wirkstoff von Awiqli, Insulin icodec, ist ein neues, sehr lang wirkendes Analogon von menschlichem Insulin, das nur einmal wöchentlich gespritzt werden muss. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Awiqli.

Emblaveo (Aztreonam / Avibactam): erhielt eine Zulassungsempfehlung für die Behandlung der folgenden Infektionen bei erwachsenen Patientinnen und Patienten:

• Komplizierte intra-abdominale Infektion (cIAI)
• Im Krankenhaus erworbene Lungenentzündung (hospital-acquired pneumonia, HAP), einschließlich beatmungsassoziierter Lungenentzündung (ventilator associated pneumonia, VAP)
• Komplizierte Harnwegsinfektion (complicated urinary tract infections, cUTI), einschließlich Pyelonephritis

Emblaveo ist auch für die Behandlung von Infektionen durch aerobe gramnegative Organismen bei erwachsenen Patientinnen und Patienten mit begrenzten Behandlungsmöglichkeiten angezeigt.

Emblaveo enthält zwei Antibiotika. Aztreonam ist ein monozyklischer Beta-Lactam-Wirkstoff (Monobactam), der die bakterielle Zellwandsynthese hemmt, indem er an Penicillin-bindende Proteine bindet. Avibactam ist ein Beta-Lactamase-Hemmer, der eine bestimmte Klasse von bakteriellen Enzymen, die Beta-Lactamasen, daran hindert, Aztreonam abzubauen. Die Kombination dieser beiden Wirkstoffe zielt auf multiresistente gramnegative Bakterien ab, die Schätzungen zufolge in der EU jedes Jahr 35.000 Todesfälle verursachen.

Die EMA hat eine Pressemitteilung zu Emblaveo veröffentlicht. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Emblaveo.

Fabhalta (Iptacopan): erhielt eine Zulassungsempfehlung als Monotherapie für die Behandlung erwachsener Patientinnen und Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH), die an hämolytischer Anämie leiden.

PNH ist eine lebensbedrohliche Blutkrankheit, die durch die Zerstörung roter Blutkörperchen durch das Komplementsystem, eine Komponente des Immunsystems, gekennzeichnet ist. Dies geschieht am häufigsten als Folge einer somatischen Mutation, die die äußeren Oberflächenproteine der roten Blutkörperchen verändert und sie so anfällig für den Angriff des Komplementsystems macht.

Iptacopan ist ein oral verfügbarer Inhibitor des alternativen Komplementwegs und kann sowohl die extravaskuläre als auch die intravaskuläre Hämolyse kontrollieren. Die Entwicklung von Fabhalta wurde durch das PRIority MEdicines (PRIME)-Programm der EMA unterstützt, das eine frühzeitige und erweiterte wissenschaftliche und regulatorische Unterstützung bietet.

Die EMA hat eine Pressemitteilung zu Fabhalta veröffentlicht. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Fabhalta.

Lytenava (Bevacizumab gamma): erhielt eine Zulassungsempfehlung für die Behandlung von erwachsenen Patientinnen und Patienten mit neovaskulärer (feuchter) altersbedingter Makuladegeneration (nAMD).

Der vaskuläre endotheliale Wachstumsfaktor (VEGF) ist ein Protein, das hauptsächlich für die Induktion des Blutgefäßwachstums verantwortlich ist, und es ist bekannt, dass er zur Pathophysiologie von Gefäßerkrankungen der Netzhaut, wie der nAMD, beiträgt. Bevacizumab ist ein monoklonaler Antikörper, der auf VEGF abzielt und dadurch die Bindung an seinen Rezeptor auf Endothelzellen blockiert, und das Wachstum neuer abnormaler Blutgefäße im Augenhintergrund verhindert. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Lytenava.

Empfehlungen zur Erweiterung der therapeutischen Indikation:

Bimzelx (Bimekizumab): Erweiterung der Indikation auf die Behandlung der aktiven mittelschweren bis schweren Hidradenitis suppurativa (Acne inversa) bei Erwachsenen, die auf eine konventionelle systemische Therapie nicht ausreichend ansprechen.

Bimzelx ist bereits für die Behandlung von Plaque-Psoriasis, psoriatischer Arthritis und axialer Spondyloarthritis zugelassen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Bimzelx.

Nilemdo (Bempedoinsäure): Erweiterung der Indikation auf die Behandlung von Erwachsenen mit bestehenden atherosklerotischen Herz-Kreislauf-Erkrankungen, oder einem hohen Risiko dafür, zur Verringerung des kardiovaskulären Risikos durch Senkung des LDL-C-Spiegels, als Ergänzung zur Korrektur anderer Risikofaktoren:

• bei Patientinnen und Patienten, die eine maximal verträgliche Dosis eines Statins mit oder ohne Ezetimib erhalten oder,
• allein oder in Kombination mit Ezetimib bei Patientinnen und Patienten, die Statine nicht vertragen oder bei denen ein Statin kontraindiziert ist.

Nilemdo ist bereits für die Behandlung von Hypercholesterinämie und gemischter Dyslipidämie zugelassen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Nilemdo.

Nustendi (Bempedoinsäure/Ezetimib): Erweiterung der Indikation auf die Behandlung von Erwachsenen mit nachgewiesenem oder hohem Risiko für atherosklerotische Herz-Kreislauf-Erkrankungen zur Verringerung des kardiovaskulären Risikos durch Senkung des LDL-C-Spiegels, als Ergänzung zur Korrektur anderer Risikofaktoren:

• bei Patientinnen und Patienten, die eine maximal verträgliche Dosis eines Statins einnehmen und die mit einer zusätzlichen Ezetimib-Behandlung nicht ausreichend kontrolliert werden, oder,
• bei Patientinnen und Patienten, die entweder kein Statin vertragen oder bei denen ein Statin kontraindiziert ist und die mit einer Ezetimib-Behandlung nicht ausreichend kontrolliert werden können oder,
• bei Patientinnen und Patienten, die bereits mit der Kombination aus Bempedoinsäure und Ezetimib als separate Tabletten behandelt werden.

Nustendi ist bereits für die Behandlung von Hypercholesterinämie und gemischter Dyslipidämie zugelassen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Nustendi.

Onivyde pegylated liposomal (Irinotecanhydrochloridtrihydrat): Erweiterung der Indikation auf die Kombination mit Oxaliplatin, 5-Fluorouracil (5-FU) und Leucovorin (LV) zur Erstbehandlung erwachsener Patientinnen und Patienten mit metastasiertem Bauchspeicheldrüsenkrebs.

Onivyde pegylated liposomal ist bereits für die Zweitlinienbehandlung von Bauchspeicheldrüsenkrebs in Kombination mit 5-FU und LV zugelassen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Onivyde.

Retsevmo (Selpercatinib): Erweiterung der Indikation auf die Behandlung erwachsener Patientinnen und Patienten mit fortgeschrittenen RET-Fusions-positiven soliden Tumoren, wenn Behandlungsoptionen, die nicht auf RET abzielen, nur begrenzten klinischen Nutzen bieten oder erschöpft sind.

Retsevmo ist bereits für die Behandlung von RET-Fusions-positivem nicht-kleinzelligem Lungenkrebs und Schilddrüsenkrebs zugelassen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Retsevmo.

Xtandi (Enzalutamid): Erweiterung der Indikation auf die Behandlung erwachsener Männer mit biochemisch rezidivierendem (BCR), nicht metastasierendem hormonsensitivem Prostatakrebs (nmHSPC) mit hohem Risiko, die für eine Salvage-Strahlentherapie nicht in Frage kommen, als Monotherapie oder in Kombination mit einer Androgenentzugstherapie.

Xtandi ist bereits für die Behandlung von metastasierendem hormonsensitivem Prostatakrebs (mHSPC) in Kombination mit einer Androgenentzugstherapie, sowie für verschiedene Subtypen von kastrationsresistentem Prostatakrebs (CRPC) zugelassen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Xtandi.

Neu veröffentlichte EPARs:

Der EPAR (Europäischer öffentlicher Bewertungsbericht) ist das Hauptdokument, in dem die EMA detaillierte Informationen über die vom CHMP bewerteten Arzneimittel veröffentlicht. Nachstehend finden Sie eine Liste der EPARs für kürzlich zugelassene Produkte, die auf der EMA-Homepage veröffentlicht wurden:

Casgevy (Exagamglogene autotemcel): ist für die folgenden Indikationen zugelassen:

Beta-Thalassämie
Casgevy wird angewendet zur Behandlung von transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie (TDT) bei Patientinnen und Patienten ab 12 Jahren, die für eine Transplantation von hämatopoetischen Stammzellen (HSZ) geeignet sind und für die kein humaner Leukozyten-Antigen (HLA)-kompatibler, verwandter HSZ-Spender zur Verfügung steht.

Sichelzellkrankheit
Casgevy wird angewendet zur Behandlung von schwerer Sichelzellkrankheit (SCD) bei Patientinnen und Patienten ab 12 Jahren mit rezidivierenden vasookklusiven Krisen (VOC), die für eine Transplantation von hämatopoetischen Stammzellen (HSZ) geeignet sind und für die kein humaner Leukozyten-Antigen (HLA)-kompatibler, verwandter HSZ-Spender zur Verfügung steht. Siehe EPAR Casgevy.

Skyclarys (Omaveloxolone) wird angewendet zur Behandlung der Friedreich-Ataxie bei Erwachsenen und Jugendlichen ab 16 Jahren. Siehe EPAR Casgevy.

Exblifep (cefepime / enmetazobactam): wird zur Behandlung der folgenden Infektionen bei Erwachsenen angewendet:

• Komplizierte Harnwegsinfektionen (complicated urinary tract infections, cUTI), einschließlich Pyelonephritis
• Nosokomiale Pneumonie (hospital-acquired pneumonia, HAP), einschließlich beatmungsassoziierter Pneumonie (ventilator associated pneumonia, VAP)

Behandlung von Patientinnen und Patienten mit Bakteriämie, die im Zusammenhang mit einer der oben genannten Infektionen auftritt oder wenn ein entsprechender Zusammenhang vermutet wird. Siehe EPAR Exblifep.

Krazati (Adagrasib): wird als Monotherapie angewendet zur Behandlung von Erwachsenen mit fortgeschrittenem nicht-kleinzelligem Bronchialkarzinom (NSCLC; non-small cell lung cancer) mit KRAS-G12C-Mutation und Fortschreiten der Erkrankung nach mindestens einer systemischen Therapie. Siehe EPAR Krazati.

Rystiggo (Rozanolixizumab): wird angewendet als Zusatzbehandlung zur Standardtherapie von generalisierter Myasthenia gravis (gMG) bei erwachsenen Patientinnen und Patienten, die Antikörper-positiv bezüglich Anti-AChR(Acetylcholin-Rezeptor)- oder Anti-MuSK(Muskelspezifische Tyrosinkinase) sind. Siehe EPAR Rystiggo.

Skyclarys (Omaveloxolone): wird angewendet zur Behandlung der Friedreich-Ataxie bei Erwachsenen und Jugendlichen ab 16 Jahren. Siehe EPAR Skyclarys.

Kürzlich gestartete Verfahren:

Jeden Monat werden bei der EMA neue Arzneimittel zur Zulassung eingereicht, die Patientinnen und Patienten neue Therapiemöglichkeiten für verschiedene Erkrankungen eröffnen sollen. Der CHMP führt eine wissenschaftliche Nutzen-/Risiko-Bewertung der beantragten Arzneimittel durch und gibt eine Empfehlung ab. Der CHMP hat mit der Beurteilung der folgenden eingereichten Anträge begonnen:

Zulassungsanträge:

• Autologe Knorpelchondrozyten, in-vitro-expandiert - ATMP - Behandlung symptomatischer, lokalisierter, vollflächiger Knorpeldefekte des Kniegelenks Grad III oder IV.
• Belzutifan - Behandlung erwachsener Patientinnen und Patienten mit fortgeschrittenem Nierenzellkarzinom (RCC), sowie Behandlung erwachsener Patientinnen und Patienten mit von-Hippel-Lindau-Krankheit (VHL).
• Beremagene geperpavec - Orphan - ATMP - Behandlung von Patientinnen und Patienten mit dystropher Epidermolysis bullosa (DEB) mit Mutation(en) im Kollagen-Typ-VII-alpha-1-Ketten-Gen (COL7A1).
• Chikungunya-Virus, Stamm CHIKV LR2006-OPY1, attenuiert - Beschleunigte Prüfung - Prävention von Erkrankungen, die durch das Chikungunya-Virus (CHIKV) verursacht werden.
• Garadacimab - Orphan - Routinemäßige Prävention von Anfällen des hereditären Angioödems (HAE)
• Govorestat - Orphan - Behandlung von Erwachsenen und Kindern ab 2 Jahren mit einer bestätigten Diagnose der klassischen Galaktosämie.
• Odevixibat - Behandlung des cholestatischen Pruritus beim Alagille-Syndrom (ALGS)
• Repotrectinib - Behandlung von ROS1-positivem lokal fortgeschrittenem oder metastasierendem nicht-kleinzelligem Lungenkrebs (NSCLC) und bei soliden Tumore
• Vorasidenib - Orphan - Beschleunigte Prüfung - Behandlung von überwiegend nicht-vergrößernden Astrozytomen oder Oligodendrogliomen mit einer IDH1 R132-Mutation oder IDH2 R172-Mutation

Rückfragehinweis

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