CHMP Meeting Highlights Oktober 2023
In diesem Monat haben Arzneimittel für die folgenden Anwendungsgebiete eine Zulassungsempfehlung erhalten:
- Duchenne-Muskeldystrophie
- Multiples Myelom
- Hyperargininämie
- Invasive Candidose
- Vasomotorische Symptome (VMS) im Zusammenhang mit der Menopause
- Detektierung und Visualisierung von Pathologien mit einer Störung der Blut-Hirn-Schranke (BHS) und/oder abnormaler Vaskularität (für diagnostische Zwecke)
Neue Medikamente zur Zulassung empfohlen:
Agamree (Vamorolone): ist für die Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bei Patienten ab 4 Jahren angezeigt.
DMD ist eine seltene, schwere Muskelschwundkrankheit, die Jungen von Geburt an betrifft und aufgrund des Mangels an Dystrophin, einem Struktur- und Regulierungsprotein an den Membranen der Muskelfasern, unweigerlich tödlich verläuft.
Sie wird durch Fehler im Dystrophin-kodierenden Gen verursacht. Dystrophin ist ein wichtiges kohäsives Protein, das die Muskelfasern mit der umgebenden extrazellulären Matrix verbindet. Das Dystrophin-Gen befindet sich auf dem X-Chromosom, deshalb wird DMD X-chromosomal rezessiv vererbt. Vamorolone ist ein Kortikosteroid, das entwickelt wurde, um Teilaktivitäten der traditionellen Glukokortikoide (wie Prednison) zu trennen. Eine wichtige Eigenschaft ist die Stabilisierung der Plasmamembranen mit Schutz vor Membranverletzungen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Agamree.
Elrexfio (Elranatamab): erhielt eine positive Stellungnahme für eine bedingte Marktzulassung (conditional marketing authorisation, CMA) zur Behandlung erwachsener Patientinnen und Patienten mit rezidiviertem und refraktärem multiplem Myelom (MM) als Monotherapie, die mindestens drei vorangegangene Therapien erhalten haben, darunter einen immunmodulatorischen Wirkstoff, einen Proteasom-Inhibitor und einen Anti-CD38-Antikörper, und bei denen die Krankheit unter der letzten Therapie fortgeschritten ist.
MM ist eine Art von Blutkrebs, der durch die bösartige Vermehrung von Plasmazellen gekennzeichnet ist, die das B-Zell-Reifungsantigen (BCMA) exprimieren. BCMA wird in normalen nicht-hämatopoietischen Zellen nicht exprimiert. Elrexfio ist ein bispezifischer Antikörper, der sich gegen CD3, das auf der Oberfläche von T-Zellen vorhanden ist, und BCMA richtet. Elrexfio bindet CD3 und löst so die Rekrutierung von Effektor-T-Zellen aus. Bei gleichzeitiger Bindung mit BCMA erfolgt eine T-Zell-Aktivierung, die zu einer T-Zell-vermittelten B-Zell-Lyse führt. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Elrexfio.
Elucirem/Vueway (Gadopiclenol): ist nur für diagnostische Zwecke bestimmt. Es ist bei erwachsenen Patientinnen und Patienten und Kindern ab 2 Jahren für die kontrastverstärkte Magnetresonanztomographie (MRT) indiziert, um die Erkennung und Darstellung von Pathologien zu verbessern, die mit einer Störung der Blut-Hirn-Schranke (BHS) und/oder einer abnormen Vaskularität von:
- Gehirn, Wirbelsäule und zugehörige Gewebe des zentralen Nervensystems (ZNS);
- Leber, Niere, Bauchspeicheldrüse, Brust, Lunge, Prostata und Muskel-Skelett-System
einhergehen. Es sollte nur dann eingesetzt werden, wenn diagnostische Informationen unerlässlich sind und mit einer normalen MRT nicht verfügbar sind. Gadopiclenol ist ein makrozyklisches Kontrastmittel auf Gadoliniumbasis. Im Vergleich zu Standardkontrastmitteln auf Gadoliniumbasis weist Gadopiclenol andere spektroskopische Eigenschaften auf und kann daher in niedrigeren Dosen verwendet werden. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Elucirem.
Loargys (Pegzilarginase): erhielt eine positive Stellungnahme für eine Zulassung unter außergewöhnlichen Umständen (marketing authorisation under exceptional circumstances) für die Behandlung des Arginase-1-Mangels (ARG1-D), auch bekannt als Hyperargininämie, bei erwachsenen Patientinnen und Patienten, Jugendlichen und Kindern ab 2 Jahren.
Hyperargininämie ist eine seltene, vererbbare Stoffwechselerkrankung. Sie ist durch einen Mangel des Enzyms Arginase 1 gekennzeichnet und geht mit einer anhaltenden Erhöhung des Argininspiegels im Plasma einher, was zu fortschreitenden neurodegenerativen Symptomen führt. Die Patientinnen und Patienten zeigen eine fortschreitende Spastik, wobei die unteren Gliedmaßen stärker betroffen sind. Sie können Krampfanfälle entwickeln und allmählich ihre intellektuellen Fähigkeiten verlieren. Die Behandlung mit Loargys zielt auf die Substitution der mangelhaften ARG1-Enzymaktivität ab. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Loargys.
Rezzayo (Rezafungin): ist für die Behandlung der invasiven Candidose bei erwachsenen Patientinnen und Patienten angezeigt.
Invasive Candidose ist eine schwere und lebensbedrohliche Infektion, die durch Candida-Pilze verursacht wird und mit einer hohen Sterblichkeitsrate verbunden ist. Sie kann eine invasive Erkrankung verursachen, die durch breit gestreute und/oder Blutstrominfektionen gekennzeichnet ist. Rezafungin hemmt selektiv die 1,3-β-D-Glucan-Synthase, ein Enzym, das in Pilz-, aber nicht in Säugetierzellen vorkommt. Dies führt zu einer Hemmung der Bildung von 1,3-β-D-Glucan, einem wesentlichen Bestandteil der Pilzzellwand. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Rezzayo.
Veoza (Fezolinetant): ist für die Behandlung von mäßigen bis schweren vasomotorischen Symptomen (VMS) bei Patientinnen im Zusammenhang mit der Menopause angezeigt.
VMS, die auch als Hitzewallungen bezeichnet werden, sind plötzliche Hitzeanfälle im Oberkörper, insbesondere im Kopf, im Nacken, in der Brust und im oberen Rücken. Fezolinetant hemmt den Neurokinin-3-Rezeptor, der im zentralen Nervensystem exprimiert wird. Diese Hemmung führt zu einer Blockade eines Signalwegs, der eine Rolle im thermoregulatorische Zentrum des Gehirns spielt, und dadurch letztlich zu einer Verringerung des VMS führt. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Veoza.
Empfehlungen zur Erweiterung der therapeutischen Indikation:
Brukinsa (Zanubrutinib): Erweiterung der Indikation auf die Behandlung erwachsener Patientinnen und Patienten mit refraktärem oder rezidivierendem follikulärem Lymphom (FL), die zuvor mindestens zwei systemische Therapien erhalten haben, in Kombination mit Obinutuzumab.
Brukinsa ist bereits für die Behandlung von Waldenström-Makroglobulinämie, Marginalzonen-Lymphom und chronischer lymphatischer Leukämie zugelassen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Brukinsa.
Imfinzi (Durvalumab): Erweiterung der Indikation auf die Erstlinienbehandlung von Erwachsenen mit fortgeschrittenem oder inoperablem hepatozellulärem Karzinom (HCC) als Monotherapie.
Imfinzi ist bereits als Kombinationstherapie mit Chemotherapeutika und/oder Tremelimumab für die Behandlung von HCC, kleinzelligem Lungenkrebs, Gallenwegskrebs und nicht-kleinzelligem Lungenkrebs zugelassen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Imfinzi.
Jemperli (Dostarlimab): Erweiterung der Indikation auf die Behandlung erwachsener Patientinnen mit primärem fortgeschrittenem oder rezidivierendem Endometriumkarzinom mit Mismatch-Reparaturdefizit (dMMR)/Mikrosatelliteninstabilität hoch (MSI-H) in Kombination mit Carboplatin und Paclitaxel, die für eine systemische Therapie in Frage kommen.
Jemperli ist bereits für die Zweitlinienbehandlung desselben Subtyps von Endometriumkarzinom zugelassen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Jemperli.
Keytruda (Pembrolizumab): Erweiterung der Indikation auf die Erstlinienbehandlung von lokal fortgeschrittenen, inoperablen oder metastasierten HER2-negativen Adenokarzinomen des Magens oder des gastroösophagealen Übergangs bei Erwachsenen, deren Tumoren PD-L1 mit einem CPS ≥ 1 exprimieren, in Kombination mit Fluoropyrimidin- und platinhaltiger Chemotherapie.
Keytruda ist bereits für die Behandlung verschiedener Krebsarten zugelassen, einschließlich HER2-positiver Adenokarzinome des Magens oder des gastroösophagealen Übergangs (GEJ) bei Erwachsenen, deren Tumore PD-L1 mit einem CPS ≥ 1 exprimieren. Im vergangenen Monat erhielt Keytruda ein positives CHMP-Gutachten für die adjuvante Behandlung von Erwachsenen mit nicht-kleinzelligem Lungenkarzinom, bei denen nach vollständiger Resektion und platinbasierter Chemotherapie ein hohes Rezidivrisiko besteht. Die Entscheidung der Europäischen Kommission steht noch aus. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Keytruda.
Praluent (Alirocumab): Erweiterung der Indikation auf die Behandlung pädiatrischer Patientinnen und Patienten ab 8 Jahren mit heterozygoter familiärer Hypercholesterinämie (HeFH) als Ergänzung zu einer Diät, in Kombination mit einem Statin oder einem Statin mit anderen lipidsenkenden Therapien bei Patientinnen und Patienten, die die LDL-C-Ziele mit der maximal verträglichen Dosis eines Statins nicht erreichen können, oder allein oder in Kombination mit anderen lipidsenkenden Therapien bei Patientinnen und Patienten, die Statine nicht vertragen oder bei denen ein Statin kontraindiziert ist.
Praluent ist bereits für die Behandlung von Erwachsenen mit primärer Hypercholesterinämie (heterozygote familiäre und nicht-familiäre), gemischter Dyslipidämie oder mit etablierter atherosklerotischer Herz-Kreislauf-Erkrankung zugelassen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Praluent.
Prevymis (Letermovir): Erweiterung der Indikation um die Prophylaxe von CMV-Erkrankungen bei CMV-seronegativen erwachsenen Patientinnen und Patienten, die eine Nierentransplantation von einem CMV-seropositiven Spender erhalten haben [D+/R-].
Prevymis ist bereits für die Prophylaxe der CMV-Reaktivierung und -Erkrankung bei CMV-seropositiven Empfängern [R+] einer allogenen hämatopoetischen Stammzelltransplantation zugelassen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Prevymis.
Rubraca (Rucaparib): Erweiterung der Indikation auf die Erhaltungstherapie erwachsener Patientinnen und Patienten mit fortgeschrittenem (FIGO-Stadien III und IV) hochgradigem epithelialem Eierstock-, Eileiter- oder primärem Bauchfellkrebs, die auf eine platinhaltige Chemotherapie der Erstlinie (vollständig oder teilweise) angesprochen haben, als Monotherapie.
Rubraca ist bereits für die Erhaltungstherapie der gleichen Krebsarten bei Patientinnen und Patienten zugelassen, die auf eine laufende platinbasierte Chemotherapie ansprechen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Rubraca.
Veyvondi (Vonicog alfa): Erweiterung der Indikation auf die Vorbeugung von Blutungen oder chirurgischen Blutungen bei erwachsenen Patientinnen und Patienten (ab 18 Jahren) mit von-Willebrand-Krankheit (VWD), wenn die Behandlung mit Desmopressin (DDAVP) allein unwirksam oder kontraindiziert ist.
Veyvondi ist bereits für die Behandlung von Blutungen oder chirurgischen Eingriffen bei derselben Patientengruppe zugelassen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Veyvondi.
Neu veröffentlichte EPARs:
Der EPAR (Europäischer öffentlicher Bewertungsbericht) ist das Hauptdokument, in dem die EMA detaillierte Informationen über die vom CHMP bewerteten Arzneimittel veröffentlicht. Nachstehend finden Sie eine Liste der EPARs für kürzlich zugelassene Produkte, die auf der EMA-Homepage veröffentlicht wurden:
Apretude (Capotegravir) ist, in Kombination mit Safer-Sex-Praktiken, für die Präexpositionsprophylaxe (PrEP) indiziert, um das Risiko einer sexuell erworbenen HIV-1-Infektion bei Erwachsenen und Jugendlichen mit hohem Risiko und einem Körpergewicht von mindestens 35 kg zu verringern. Siehe EPAR Apretude.
Enrylaze (Crisantaspase) wird angewendet als Komponente eines Kombinationschemotherapie-Schemas in der Behandlung von akuter lymphoblastischer Leukämie (ALL) und lymphoblastischem Lymphom (LBL) bei erwachsenen und pädiatrischen Patientinnen und Patienten (ab 1 Monat), die eine Überempfindlichkeit gegen oder eine stille Inaktivierung von aus E. coli gewonnener Asparaginase entwickelt haben. Siehe EPAR Enrylaze.
Litfulo (Ritlecitinib-Tosilat) wird angewendet für die Behandlung von schwerer Alopecia areata bei Erwachsenen und Jugendlichen ab einem Alter von 12 Jahren. Siehe EPAR Litfulo.
Lyfnua (Gefapixant) wird angewendet bei Erwachsenen zur Behandlung von chronisch refraktärem Husten oder nicht geklärtem chronischem Husten. Siehe EPAR Lyfnua.
Orserdu (Elacestrant) wird angewendet als Monotherapie zur Behandlung von postmenopausalen Frauen sowie von Männern mit Estrogenrezeptor (ER)-positivem, HER2-negativem, lokal fortgeschrittenem oder metastasiertem Brustkrebs mit einer aktivierenden ESR1-Mutation, deren Erkrankung nach mindestens einer endokrinen Therapielinie, einschließlich eines CDK 4/6-Inhibitors, fortgeschritten ist. Siehe EPAR Orserdu.
Talvey (Talquetamab) wird angewendet als Monotherapie zur Behandlung erwachsener Patientinnen und Patienten mit rezidiviertem und refraktärem multiplem Myelom, die zuvor bereits mindestens 3 Therapien erhalten haben, darunter einen immunmodulatorischen Wirkstoff, einen Proteasom-Inhibitor und einen Anti-CD38-Antikörper, und die während der letzten Therapie eine Krankheitsprogression gezeigt haben. Siehe EPAR Talvey.
Tepkinly (Epcoritamab) wird angewendet als Monotherapie zur Behandlung von erwachsenen Patientinnen und Patienten mit einem rezidivierenden oder refraktären diffusen großzelligen B‐Zell-Lymphom (diffuse large B-cell lymphoma, DLBCL) nach mindestens 2 Linien einer systemischen Therapie. Siehe EPAR Tepkinly.
Tevimbra (Tislelizumab) als Monotherapie wird angewendet zur Behandlung des nicht resezierbaren, lokal fortgeschrittenen oder metastasierten Plattenepithelkarzinoms des Ösophagus nach vorheriger platinbasierter Chemotherapie bei erwachsenen Patientinnen und Patienten. Siehe EPAR Tevimbra.
Kürzlich gestartete Verfahren:
Jeden Monat werden bei der EMA neue Arzneimittel zur Zulassung eingereicht, die Patientinnen und Patienten neue Therapiemöglichkeiten für verschiedene Erkrankungen eröffnen sollen. Das CHMP führt eine wissenschaftliche Bewertung der Anträge durch und gibt eine Empfehlung ab. Das CHMP hat mit der Beurteilung der folgenden eingereichten Anträge begonnen:
Erste Zulassungsanträge:
- Avacincaptad pegol - ist indiziert für die Behandlung von Erwachsenen mit geographischer Atrophie (GA) als Folge einer altersbedingten Makuladegeneration (AMD).
- Crovalimab - Behandlung der paroxysmalen nächtlichen Hämoglobinurie (PNH).
- Dasiglucagon - Behandlung von schwerer Hypoglykämie bei Patientinnen und Patienten mit Diabetes mellitus.
- Delgocitinib - Behandlung des mittelschweren bis schweren chronischen Handekzems (CHE).
- Donanemab - zur Verlangsamung des Krankheitsverlaufs bei erwachsenen Patientinnen und Patienten mit Alzheimer-Krankheit (AD).
- Fruquintinib - Behandlung von metastasierendem Kolorektalkrebs. Fruquintinib ist ein oral verfügbarer Inhibitor der vaskulären endothelialen Wachstumsfaktor-Rezeptoren (VEGFRs) 1, 2 und 3.
- Givinostat - Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD).
- In-vitro-Diagnostikum - Nachweis des HER2-Antigens.
- In-vitro-Diagnostikum - Nachweis des PD-L1-Proteins.
- In-vitro-Diagnostikum - immunhistochemischer Test unter Verwendung eines monoklonalen Anti-PDL1-Primärantikörpers.
- In-vitro-Diagnostikum - In-vitro-Diagnostikum für Laborzwecke zum qualitativen Nachweis von BRAF-V600-Mutationen in DNA, die aus formalinfixiertem, in Paraffin eingebettetem menschlichen Gewebe extrahiert wurde.
- Flüssiger ethanolischer Extrakt 30 Prozent (w/w) aus frischen Zwiebeln von Allium cepa und frischen Früchten von Citrus limon / trockener wässriger Extrakt aus Samen von Paullinia cupana / trockener hydroethanolischer Extrakt aus Samen von Theobroma cacao - Behandlung von Alopecia areata bei Kindern und Jugendlichen.
- Lutetium (177Lu)-Chlorid - Radiomarkierung von Trägermolekülen, die speziell für die Radiomarkierung mit diesem Radionuklid entwickelt worden sind.
- Macitentan / Tadalafil - Behandlung der pulmonalen arteriellen Hypertonie (PAH) bei erwachsenen Patientinnen und Patienten.
- Impfstoff gegen Meningokokken der Gruppen A, B, C, W und Y - indiziert für die aktive Immunisierung zur Vorbeugung invasiver Erkrankungen, die durch Neisseria meningitidis der Gruppen A, B, C, W und Y verursacht werden.
- Odronextamab - Orphan - Behandlung von Blutkrebs (follikuläres Lymphom (FL) oder diffuses großzelliges B-Zell-Lymphom (DLBCL) und großzelliges Lymphom).
- Einzelsträngige 5'-gekappte mRNA, die für das Glykoprotein f des Respiratorischen Synzytialvirus kodiert - Prävention von Erkrankungen der unteren Atemwege (LRTD) und akuten Atemwegserkrankungen, die durch das RSV verursacht werden.
- Vilobelimab - Behandlung von erwachsenen Patientinnen und Patienten mit SARS-CoV-2-induziertem septischem akutem Atemnotsyndrom (ARDS), die invasive mechanische Beatmung (IMV) oder extrakorporale Membranoxygenierung (ECMO) erhalten.
- Zapomeran - aktive Immunisierung zur Prävention von COVID-19.
- Zolbetuximab - Orphan - Behandlung des lokal fortgeschrittenen, inoperablen oder metastasierten HER2-negativen Adenokarzinoms des Magens oder des gastroösophagealen Übergangs (GEJ).
- Zoonotischer Influenza-Impfstoff (H5N1) (Oberflächenantigen, inaktiviert, adjuvantiert) - aktive Immunisierung gegen den Subtyp H5 des Influenza-A-Virus.
Die vorherigen CHMP Meeting Highlights sind erreichbar unter: https://www.basg.gv.at/chmp-highlight
