CHMP Meeting Highlights April 2026 Neu
In diesem Monat haben Arzneimittel für die folgenden Anwendungsgebiete eine Zulassungsempfehlung erhalten:
- Multiple Sklerose
- 5q spinale Muskelatrophie
- familiäres Chylomikronämie-Syndrom
Neue Medikamente zur Zulassung empfohlen:
Cenrifki (Tolebrutinib): hat eine Zulassungsempfehlung für die Behandlung von erwachsenen Patienten mit sekundär progredienter Multipler Sklerose (SPMS) ohne Schübe in den letzten zwei Jahren erhalten.
Multiple Sklerose ist eine chronische neurodegenerative Autoimmunerkrankung des zentralen Nervensystems, die zu einer irreversiblen Beeinträchtigung der körperlichen und kognitiven Funktionen führt. SPMS ist das spätere Stadium der MS nach der schubförmig-remittierenden Form (RRMS). Sie ist durch ein stetiges Fortschreiten der Erkrankung gekennzeichnet, und etwa 50 % der RRMS-Patienten wechseln innerhalb von 20 Jahren nach Krankheitsbeginn in das SPMS-Stadium. Cenrifki ist ein hirngängiger Bruton-Tyrosinkinase-Inhibitor. Er reduziert die entzündungsfördernde BTK-Aktivität von B-Zellen, Makrophagen und Mikroglia im zentralen Nervensystem. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Cenrifki.
Itvisma (Onasemnogen-Abeparvovec): hat eine Zulassungsempfehlung für die Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA) vom Chromosom 5q mit einer biallelischen Mutation im SMN1-Gen bei Patienten ab 2 Jahren erhalten.
Die spinale Muskelatrophie ist eine autosomal-rezessive neurodegenerative Erkrankung, die primär die Motoneuronen im Rückenmark und Hirnstamm betrifft. Sie wird durch Mutationen im SMN1-Gen (Survival Motor Neuron 1) verursacht, die zu einem Mangel des für das Überleben der Motoneuronen essenziellen SMN-Proteins führen. Das klinische Spektrum reicht von schweren Formen mit Beginn im Säuglingsalter (Typ I) bis hin zu milderen Formen mit Beginn im Erwachsenenalter (Typ IV).
Zu den Symptomen gehören fortschreitende Muskelschwäche, Verlust der motorischen Funktion und in schwersten Fällen Atemversagen. Itvisma ist ein nicht-replizierender rekombinanter AAV-Vektor, der mithilfe des AAV9-Kapsids ein stabiles, voll funktionsfähiges humanes SMN1-Transgen transportiert. Die alternative Quelle des SMN1-Gens führt zu einer erhöhten Expression des SMN-Proteins und einem verbesserten Überleben und einer besseren Funktion der transduzierten Motoneuronen. Itvisma ist ein Arzneimittel für neuartige Therapien (ATMP) und für die Behandlung dieser Erkrankung wurde der Orphan-Drug- Status (orphan designation) erteilt. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Itvisma.
Redemplo (Plozasiran): hat eine Zulassungsempfehlung als Ergänzung zur Diät zur Senkung des Triglyceridspiegels bei erwachsenen Patienten mit familiärem Chylomikronämie-Syndrom (FCS) erhalten, bei denen eine Diät und eine triglyceridsenkende Therapie unzureichend waren.
Das familiäre Chylomikronämie-Syndrom oder Lipoproteinlipase-Mangel (LPL-Mangel) ist eine seltene, vererbte Störung des Triglyceridstoffwechsels, die durch genetische Mutationen verursacht wird, welche die Aktivität der Lipoproteinlipase beeinträchtigen. Sie führt zu extrem hohen Triglyceridspiegeln und einem Überschuss an Lipoproteinpartikeln im Blutkreislauf. Patienten können eruptive Xanthome, Bauchschmerzen, Pankreatitis und Lipemia retinalis entwickeln. Redemplo ist eine kleine interferierende RNA (siRNA) gegen die Apolipoprotein-C-III-mRNA, die zu einer reduzierten Expression von Apolipoprotein C-III (ApoC3) führt. Dies verringert die ApoC3-vermittelte Hemmung der LPL und ermöglicht so eine erhöhte periphere LPL-Aktivität. Es fördert außerdem die Clearance triglyceridreicher Lipoproteine durch die Leber. Für die Behandlung dieser Erkrankung wurde der Orphan-Drug-Status (orphan designation) erteilt, und die EMA hat eine Pressemitteilung zu diesem Produkt veröffentlicht. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Redemplo.
Empfehlungen zur Erweiterung der therapeutischen Indikation:
Agamree (Vamorolon): Erweiterung der Indikation für Agamree zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bei Patienten ab 2 Jahren. Zuvor lag die Altersgrenze bei 4 Jahren. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Agamree.
Aquipta (Atogepant): Erweiterung der Indikation für Aquipta zur Akutbehandlung von Migräne mit und ohne Aura bei Erwachsenen. Aquipta ist bereits zur Migräneprophylaxe zugelassen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Aquipta.
Comirnaty (COVID-19-mRNA-Impfstoff): Änderung der Indikation für alle Comirnaty-10-Mikrogramm-Formulierungen. Comirnaty-Dispersion zur Injektion ist indiziert zur aktiven Immunisierung gegen COVID-19, verursacht durch SARS-CoV-2, bei Personen ab 6 Monaten. Zuvor lag die Altersgrenze für diese Formulierungen bei 5 Jahren. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Comirnaty.
Crysvita (Burosumab): Erweiterung der Indikation für Crysvita zur Behandlung der X-chromosomalen Hypophosphatämie bei Säuglingen im Alter von 1 Monat bis 1 Jahr mit Hypophosphatämie, bei Kindern und Jugendlichen im Alter von 1 bis 17 Jahren mit radiologisch nachgewiesener Knochenerkrankung sowie bei Erwachsenen. Zuvor lag die Altersgrenze bei 1 Jahr. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Crysvita.
Inaqovi (Cedazuridin, Decitabin): Erweiterung der Indikation für Inaqovi in Kombination mit Venetoclax zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit neu diagnostizierter akuter myeloischer Leukämie (AML), die nicht für eine Standard-Induktionschemotherapie geeignet sind. Inaqovi ist bereits als Monotherapie zur Behandlung dieser Erkrankung zugelassen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Inaqovi.
Opdivo (Nivolumab): Erweiterung der Indikation für Opdivo in Kombination mit Doxorubicin, Vinblastin und Dacarbazin (AVD) zur Behandlung von Erwachsenen und Jugendlichen ab 12 Jahren mit zuvor unbehandeltem klassischem Hodgkin-Lymphom im Stadium III oder IV. Opdivo ist bereits für die Behandlung verschiedener Krebsarten zugelassen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Opdivo.
Privigen (humanes normales Immunglobulin): Erweiterung der Indikation für Privigen zur Masern-Prä-/Postexpositionsprophylaxe für empfängliche Erwachsene, Kinder und Jugendliche (0 bis 18 Jahre), bei denen eine aktive Immunisierung kontraindiziert oder nicht empfohlen ist. Privigen ist für die Substitutionstherapie bei Erwachsenen und Kindern mit primären (PID) und sekundären (SID) Immundefekten zugelassen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Privigen.
Skyrizi (Risankizumab): Erweiterung der Indikation für Skyrizi zur Behandlung mittelschwerer bis schwerer Plaque-Psoriasis bei Kindern und Jugendlichen ab 6 Jahren, die für eine systemische Therapie geeignet sind. Zuvor war es nur für Erwachsene zugelassen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Skyrizi.
Venclyxto (Venetoclax): Erweiterung der Indikation für Venclyxto zur Behandlung erwachsener Patienten mit zuvor unbehandelter chronischer lymphatischer Leukämie (CLL):
- in Kombination mit Ibrutinib
- in Kombination mit Acalabrutinib mit oder ohne Obinutuzumab
Venclyxto ist bereits in Kombination mit Obinutuzumab zur Behandlung von zuvor unbehandelter CLL zugelassen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Venclyxto.
Neu veröffentlichte EPARs:
Der EPAR (Europäischer öffentlicher Bewertungsbericht) ist das Hauptdokument, in dem die EMA detaillierte Informationen über die vom CHMP bewerteten Arzneimittel veröffentlicht. Nachstehend finden Sie eine Liste der EPARs für kürzlich zugelassene Produkte, die auf der EMA-Homepage veröffentlicht wurden:
Acoziborole Winthrop: Das Arzneimittel ist für die Anwendung außerhalb der Europäischen Union (EU) bestimmt und hat keine offizielle Übersetzung der Indikation.
Acoziborol Winthrop ist indiziert zur Behandlung sowohl des ersten (hämolymphatischen) als auch des zweiten Stadiums (meningoenzephalitischer) der Trypanosomiasis, einschließlich des schweren zweiten Stadiums mit ≥ 100 weißen Blutkörperchen (Leukozyten)/μL mit oder ohne Trypanosomen im Liquor cerebrospinalis (CSF), der humanen afrikanischen Trypanosomiasis (HAT) aufgrund von Trypanosoma brucei gambiense (g-HAT) bei Jugendlichen ab 12 Jahren mit einem Körpergewicht von ≥ 40 kg sowie bei Erwachsenen.
Offizieller englischer Indikationstext:
- Acoziborole Winthrop is indicated for the treatment of both first-stage (hemo-lymphatic) and second stage (meningo-encephalitic), including severe second-stage with ≥ 100 White Blood Cell (WBC)/μL with or without trypanosomes in cerebrospinal fluid (CSF), human African trypanosomiasis (HAT) due to Trypanosoma brucei gambiense (g-HAT) in adolescents ≥ 12 years old with body weight ≥ 40 kg, and in adults.
Fylrevy: Hormonsubstitutionstherapie (HRT) bei Estrogenmangelsymptomen bei hysterektomierten postmenopausalen Frauen. Hormonsubstitutionstherapie (HRT) bei Estrogenmangelsymptomen bei nicht hysterektomierten postmenopausalen Frauen, deren letzte Menstruation mindestens 12 Monate zurückliegt. Siehe EPAR Fylrevy.
Kayshild: wird angewendet in Verbindung mit Ernährungsumstellung und Bewegung zur Behandlung von Erwachsenen mit nicht-zirrhotischer, metabolischer Dysfunktion-assoziierter Steatohepatitis (MASH) mit mittelschwerer bis fortgeschrittener Leberfibrose (Fibrosestadien F2 bis F3). Siehe EPAR Kayshild.
Kygevvi: wird angewendet zur Behandlung von Kindern und Erwachsenen mit genetisch bestätigter Thymidinkinase-2-Defizienz (TK2d) mit einem Alter bei Symptombeginn bis zur Vollendung des 12. Lebensjahres. Siehe EPAR Kygevvi.
Rezurock: wird angewendet für die Behandlung von Erwachsenen und Kindern (im Alter von 12 Jahren und älter mit einem Körpergewicht von mindestens 40 kg) mit chronischer Graft-versus Host-Erkrankung (cGvHD), wenn andere Behandlungsoptionen einen begrenzten klinischen Nutzen bieten, nicht geeignet sind oder ausgeschöpft wurden. Siehe EPAR Rezurock.
Supemtek: ist indiziert für die aktive Immunisierung von Erwachsenen, Jugendlichen und Kindern ab 9 Jahren zur Prävention einer Influenza-Erkrankung. Supemtek ist gemäß den offiziellen Impfempfehlungen anzuwenden. Siehe EPAR Supemtek.
Die vorherigen CHMP Meeting Highlights sind erreichbar unter: https://www.basg.gv.at/chmp-highlight
