CHMP Meeting Highlights Februar 2026 Neu
In diesem Monat haben Arzneimittel für die folgenden Anwendungsgebiete eine Zulassungsempfehlung erhalten:
- Afrikanische Trypanosomiasis
- Grippe- und COVID-19-Impfstoff
- niedriggradiges Gliom
- Parkinson
- Akromegalie
- chronische spontane Urtikaria
- WHIM-Syndrom
Neue Medikamente zur Zulassung empfohlen:
Acoziborol Winthrop (Acoziborol): hat eine Zulassungsempfehlung für die Behandlung sowohl des ersten Stadiums (hämolymphatisch) als auch des zweiten Stadiums (meningoenzephalitisch), einschließlich des schweren zweiten Stadiums mit ≥ 100 weißen Blutkörperchen (WBC)/μL mit oder ohne Trypanosomen in der Zerebrospinalflüssigkeit (CSF), der humanen afrikanischen Trypanosomiasis (HAT) aufgrund von Trypanosoma brucei gambiense (g-HAT) bei Jugendlichen ≥ 12 Jahren mit einem Körpergewicht ≥ 40 kg und bei Erwachsenen erhalten.
Die HAT, auch Schlafkrankheit genannt, ist eine lebensbedrohliche Erkrankung, die durch die Parasiten Trypanosoma brucei gambiense und rhodesiense verursacht wird. T. brucei gambiense ist für 92 % der gemeldeten Fälle verantwortlich. Die Übertragung der HAT erfolgt hauptsächlich durch Tsetsefliegen. Im ersten Stadium treten Fieber, Kopfschmerzen, Gelenkschmerzen und Juckreiz auf. Im zweiten Stadium überwindet der Parasit die Blut-Hirn-Schranke und verursacht Verhaltensänderungen, Verwirrtheit und Schlafstörungen. Acoziborol bindet an den Spaltungs- und Polyadenylierungsspezifitätsfaktor 3 (CPSF3) von Trypanosoma brucei und hemmt die Reifung der mRNA und damit die Replikation von T. brucei.
Acoziborol Winthrop wurde im Rahmen des beschleunigten Bewertungsverfahrens (accelerated assessment) der EMA und des EU-M4all -Programms geprüft. Es ist für die Anwendung außerhalb der Europäischen Union bestimmt; die EMA hat hierzu eine Pressemitteilung veröffentlicht. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Acoziborol Winthrop.
mCombriax (Influenza- und COVID-19-mRNA-Impfstoff): hat eine Zulassungsempfehlung für die aktive Immunisierung zur Prävention von Influenza und COVID-19, verursacht durch SARS-CoV-2, bei Personen ab 50 Jahren erhalten.
mCombriax ist ein Kombinationsimpfstoff gegen die saisonalen Influenzavirusstämme A/H1N1, A/H3N2 und B/Victoria sowie gegen COVID-19. Er besteht aus mRNA der Aemagglutinin-Glykoproteine des Influenzavirus und Teilen des Spike-Proteins von SARS-CoV-2. Mithilfe der mRNA kann der menschliche Körper diese Virusproteine und entsprechende Antikörper produzieren.
Die EMA hat eine Pressemitteilung zu diesem Produkt veröffentlicht. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for mCombriax.
Ojemda (Tovorafenib): hat eine Zulassungsempfehlung für die bedingte Marktzulassung (conditional marketing authorisation) zur Behandlung von Patientinnen und Patienten ab 6 Monaten mit niedriggradigem Gliom (LGG) im Kindesalter erhalten, die eine BRAF-Fusion oder -Rearrangierung oder eine BRAF-V600-Mutation aufweisen und deren Erkrankung nach einer oder mehreren vorangegangenen systemischen Therapien fortgeschritten ist.
Niedriggradige Gliome sind langsam wachsende Tumoren des zentralen Nervensystems. Gliazellen sind nicht-neuronale Zellen des Nervensystems – sie erzeugen keine elektrischen Impulse. Ihre Funktion besteht darin, die Neuronen zu unterstützen und zu schützen.
Ojemda ist ein BRAF-Inhibitor. Mutationen und Veränderungen der BRAF-Kinase werden als onkogene Treibermutationen bezeichnet und initiieren und erhalten das Tumorwachstum aufrecht. Durch die Hemmung von BRAF wird das Tumorwachstum verlangsamt.
Für die Behandlung dieser Erkrankung wurde der Orphan-Drug-Status (orphan designation) erteilt, und die EMA hat eine Pressemitteilung zu diesem Produkt veröffentlicht. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Ojemda.
Onerji (Levodopa/Carbidopa): hat eine Zulassungsempfehlung für die Behandlung von motorischen Fluktuationen bei Patienten mit fortgeschrittenem Morbus Parkinson erhalten, deren Symptome durch orale Antiparkinsonmittel nicht ausreichend kontrolliert werden können.
Morbus Parkinson ist eine fortschreitende Erkrankung des Nervensystems, die die Bewegungsfähigkeit beeinträchtigt. Sie wird durch den Verlust Dopamin produzierender Neuronen im Gehirn verursacht und führt zu Zittern, Steifheit, verlangsamten Bewegungen und Gleichgewichtsstörungen.
Levodopa ist eine Vorstufe von Dopamin. Es überwindet im Gegensatz zu Dopamin selbst die Blut-Hirn-Schranke und wird anschließend im Gehirn in Dopamin umgewandelt. Der erhöhte Dopaminspiegel im Gehirn lindert die Symptome von Morbus Parkinson. Carbidopa hemmt die aromatische L-Aminosäure-Decarboxylase. Dieses Enzym wandelt Levodopa in Dopamin um, bevor es das Gehirn erreicht. Durch die Hemmung dieses Enzyms ist Levodopa wirksamer und hat weniger Nebenwirkungen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Onerji.
Palsonify (Paltusotin): hat eine Zulassungsempfehlung für die Behandlung von erwachsenen Patientinnen und Patienten mit Akromegalie erhalten.
Akromegalie ist eine Hormonstörung, die entsteht, wenn die Hirnanhangdrüse nach Abschluss des normalen Wachstums zu viel Wachstumshormon produziert. Dies führt zu einer Vergrößerung der Knochen und damit zu vergrößerten Händen, Füßen und Gesichtszügen. Auch gesundheitliche Probleme wie Herzerkrankungen und Diabetes können die Folge sein.
Palsonify ist ein Somatostatin-Rezeptor-2-Agonist. Somatostatin reguliert die Ausschüttung von Wachstumshormonen, und Palsonify ahmt diese Wirkung nach, wodurch der Wachstumshormonspiegel sinkt. Für die Behandlung dieser Erkrankung wurde der Orphan-Drug- Status (orphan designation) erteilt. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Palsonify.
Rhapsido (Remibrutinib): hat eine Zulassungsempfehlung für die Behandlung der chronischen spontanen Urtikaria (CSU) bei erwachsenen Patientinnen und Patienten, die nicht ausreichend auf eine Behandlung mit H1-Antihistaminika ansprechen, erhalten. Die chronische spontane Urtikaria (CSU) ist eine Hauterkrankung, die über mehr als sechs Wochen wiederkehrende Quaddeln und Schwellungen ohne erkennbaren Auslöser verursacht.
Rhapsido ist ein irreversibler Bruton-Tyrosinkinase (BTK)-Inhibitor. BTK ist ein wichtiges Signalprotein in Basophilen und Mastzellen. Durch seine Hemmung wird die Freisetzung von Histamin und Entzündungsmediatoren reduziert. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Rhapsido.
Xolremdi (Mavorixafor): hat eine Zulassungsempfehlung für die Zulassung unter außergewöhnlichen Umständen (marketing authorisation under exceptional circumstances) zur Behandlung des WHIM-Syndroms (Warzen, Hypogammaglobulinämie, Infektionen und Myelokathexis) bei Patienten ab 12 Jahren zur Erhöhung der Anzahl zirkulierender reifer Neutrophiler und Lymphozyten, erhalten.
Das WHIM-Syndrom ist eine seltene Erkrankung, die durch Mutationen im CXCR4-Rezeptorgen und eine erhöhte Ansprechbarkeit auf das Chemokin CXCL12 verursacht wird. CXCR4 und CXCL12 regulieren die Retention von Leukozyten im Knochenmark. Die erhöhte Ansprechbarkeit von CXCR4 führt zu einem Leukozytenmangel im Körper. Xolremdi ist ein CXCR4-Antagonist und hemmt die Interaktion von CXCR4 und CXCL12. Dadurch wird die Adhäsion der Leukozyten im Knochenmark reduziert. Für die Behandlung dieser Erkrankung wurde der Orphan-Drug-Status (orphan designation) erteilt. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Xolremdi.
Empfehlungen zur Erweiterung der therapeutischen Indikation:
Dupixent (Dupilumab): Erweiterung der Indikation für Dupixent zur Behandlung von mittelschwerer bis schwerer chronischer spontaner Urtikaria bei Erwachsenen, Jugendlichen und Kindern (ab 2 Jahren) mit unzureichendem Ansprechen auf H1-Antihistaminika und ohne vorherige Anti-IgE-Therapie gegen CSU. Die Altersgrenze lag bisher bei 12 Jahren. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Dupixent.
Jorveza (Budesonid): Erweiterung der Indikation für Jorveza zur Behandlung der eosinophilen Ösophagitis (EoE) bei Kindern und Jugendlichen im Alter von 2 bis 17 Jahren. Jorveza ist bereits für die Behandlung von Erwachsenen zugelassen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Jorveza.
Keytruda (Pembrolizumab): Erweiterung der Indikation für Keytruda in Kombination mit Paclitaxel, mit oder ohne Bevacizumab, zur Behandlung von platinresistentem epithelialem Ovarial-, Eileiter- oder primärem Peritonealkarzinom bei Erwachsenen, deren Tumoren PD-L1 mit einem CPS ≥ 1 exprimieren und die bereits ein oder zwei systemische Vortherapien erhalten haben. Keytruda ist bereits für die Behandlung anderer Krebsarten zugelassen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Keytruda.
Olumiant (Baricitinib): Erweiterung der Indikation für Olumiant zur Behandlung von schwerem kreisrundem Haarausfall bei Erwachsenen und Jugendlichen ab 12 Jahren. Olumiant ist bereits für die Behandlung von Erwachsenen zugelassen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Olumiant.
Scemblix (Asciminib): Erweiterung der Indikation für Scemblix zur Behandlung von erwachsenen Patientinnen und Patienten mit Philadelphia-Chromosom-positiver chronischer myeloischer Leukämie in der chronischen Phase (Ph+ CML-CP) mit der T315I-Mutation, die gegenüber Ponatinib resistent, intolerant oder für eine Behandlung mit Ponatinib nicht geeignet sind. Scemblix ist bereits für die Behandlung von Ph+ CML-CP ohne die T315I-Mutation zugelassen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Scemblix.
Stelara (Ustekinumab): Erweiterung der Indikation für Stelara zur Behandlung von mittelschwerem bis schwerem aktivem Morbus Crohn bei Kindern ab 2 Jahren, die unzureichend auf eine konventionelle oder biologische Therapie angesprochen haben oder diese nicht vertragen haben. Zuvor lag die Gewichtsgrenze bei Kindern bei 40 kg. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Stelara.
Neu veröffentlichte EPARs:
Der EPAR (Europäischer öffentlicher Bewertungsbericht) ist das Hauptdokument, in dem die EMA detaillierte Informationen über die vom CHMP bewerteten Arzneimittel veröffentlicht. Nachstehend finden Sie eine Liste der EPARs für kürzlich zugelassene Produkte, die auf der EMA-Homepage veröffentlicht wurden:
Aqneursa: wird angewendet bei Erwachsenen und Kindern ab einem Alter von 6 Jahren und mit einem Körpergewicht von mindestens 20 kg zur Behandlung neurologischer Manifestationen der NiemannPick-Krankheit Typ C (NPC) in Kombination mit Miglustat oder als Monotherapie bei Patienten, die Miglustat nicht vertragen. Siehe EPAR Aqneursa.
Aumseqa: wird als Monotherapie angewendet zur:
- Erstlinienbehandlung von erwachsenen Patienten mit fortgeschrittenem nicht-kleinzelligen Lungenkarzinom (non-small cell lung cancer, NSCLC), deren Tumoren Deletionen im Exon 19 des EGFR oder Substitutionsmutationen im Exon 21 (L858R) aufweisen.
- Behandlung von erwachsenen Patienten mit fortgeschrittenem EGFR-T790M mutationspositivem NSCLC.
Dawnzera: wird angewendet zur routinemäßigen Vorbeugung von wiederkehrenden Attacken des hereditären Angioödems (hereditary angioedema, HAE) bei Erwachsenen und Jugendlichen ab 12 Jahren. Siehe EPAR Dawnzera.
Kyinsu: wird zur Behandlung des unzureichend mit Basalinsulin oder Glucagon-like-peptide-1-(GLP 1)-Rezeptoragonisten kontrollierten Diabetes mellitus Typ 2 bei Erwachsenen als Zusatz zu Diät und körperlicher Aktivität zusätzlich zu oralen Antidiabetika angewendet. Siehe EPAR Kyinsu.
mNexspike: wird angewendet zur aktiven Immunisierung von Personen ab 12 Jahren zur Vorbeugung von COVID-19, verursacht durch SARS-CoV-2. Siehe EPAR mNexspike.
Myqorzo: wird angewendet zur Behandlung der symptomatischen (New York Heart Association, NYHA, Klasse II-III) hypertrophen obstruktiven Kardiomyopathie (HOCM) bei erwachsenen Patienten.
Siehe EPAR Myqorzo.
Teizeild: ist indiziert bei Erwachsenen, Jugendlichen und Kindern ab 8 Jahren mit Typ-1-Diabetes (T1D) im Stadium 2 zur Verzögerung des Fortschreitens des T1D in das Stadium 3. Siehe EPAR Teizeild.
Waskyra: wird angewendet zur Behandlung von Patienten ab einem Alter von 6 Monaten mit Wiskott Aldrich-Syndrom (WAS), die eine Mutation im WAS-Gen aufweisen und für die eine hämatopoetische Stammzelltransplantation (HSZT) angemessen ist und für die kein geeigneter humanes Leukozytenantigen (HLA)-kompatibler verwandter Spender hämatopoetischer Stammzellen zur Verfügung steht. Siehe EPAR Waskyras.
Die vorherigen CHMP Meeting Highlights sind erreichbar unter: https://www.basg.gv.at/chmp-highlight
