CHMP Meeting Highlights März 2026 Neu
In diesem Monat haben Arzneimittel für die folgenden Anwendungsgebiete eine Zulassungsempfehlung erhalten:
- Nicht-muskelinvasiver Blasenkrebs
- Kleinzelliges Lungenkarzinom im fortgeschrittenen Stadium
- Ödem
- Aktiviertes Phosphoinositid-3-Kinase-Delta-Syndrom
Neue Medikamente zur Zulassung empfohlen:
Adstiladrin (Nadofaragene Firadenovec): hat eine Zulassungsempfehlung für die bedingte Marktzulassung (conditional marketing authorisation) zur Behandlung von erwachsenen Patientinnen und Patienten mit BCG-resistentem, nicht-muskelinvasivem Blasenkrebs (NMIBC) mit Carcinoma in situ (CIS) mit oder ohne papillären Tumoren erhalten.
Nicht-muskelinvasiver Blasenkrebs (NMIBC) ist ein Krebs, der nicht durch die Blasenwand in die Muskelschicht eingewachsen ist. Er ist die häufigste Form von Blasenkrebs und manifestiert sich typischerweise als flacher Tumor im Frühstadium. Adstiladrin ist eine nicht-replizierende, rekombinante Gentherapie auf Basis eines Adenovirus-Vektors vom Typ 5, die das humane IFNα2b-Transgen enthält. IFNα2b kodiert das Zytokin Interferon α-2b. Die Viruspartikel werden durch intravesikale Instillation in den Tumor eingebracht, dringen in ihn ein und führen zur Expression von Interferon. Interferon α reduziert das Tumorwachstum und aktiviert das Immunsystem. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Adstiladrin.
Bopediat (Furosemid): hat eine Zulassungsempfehlung zur Behandlung von Ödemen kardialen oder renalen Ursprungs, Leberödemen und Bluthochdruck bei Patientinnen und Patienten mit chronischer Nierenerkrankung bei Kindern von der Geburt bis unter 18 Jahren erhalten. Ödeme oder Flüssigkeitsretention bezeichnen die Ansammlung von Wasser im Körper. Sie können verschiedene Ursachen haben, wie z. B. Veneninsuffizienz, Herzinsuffizienz oder niedrige Proteinwerte. Furosemid ist ein Schleifendiuretikum und hemmt die Rückresorption von Natriumionen in der Niere. Dies führt zu einer erhöhten Wasserausscheidung. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Bopediat.
Imdylltra (Tarlatamab): hat eine Zulassungsempfehlung für die Behandlung als Monotherapie von erwachsenen Patientinnen und Patienten mit kleinzelligem Lungenkarzinom im fortgeschrittenen Stadium (ES-SCLC) erhalten, die nach Krankheitsprogression unter oder nach einer Erstlinienbehandlung mit platinbasierter Chemotherapie eine systemische Therapie benötigen.
Kleinzelliges Lungenkarzinom ist eine aggressive Form von Lungenkrebs und macht etwa 15 % aller Lungenkrebsfälle aus. Es wird fast ausschließlich bei Rauchern diagnostiziert. Charakteristisch ist die frühe Metastasierung, wodurch die Prognose ungünstig ist. Imdylltra ist ein monoklonaler Antikörper und ein bispezifischer T-Zell-Engager (BiTE). Es bindet sowohl an T-Zellen über die CD3-Bindungsstelle als auch an Delta-like Ligand 3 (DLL3)-exprimierende Krebszellen über seine DLL3-Bindungsstelle. Die Tarlatamab-vermittelte T-Zell-Aktivierung führt zur Freisetzung proinflammatorischer Zytokine und zur T-Zell-vermittelten Abtötung von Tumorzellen. Für die Behandlung dieser Erkrankung wurde der Orphan-Drug-Status (orphan designation) erteilt, und die EMA hat eine Pressemitteilung zu diesem Produkt veröffentlicht. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Imdylltra.
Joenja (Leniolisib): hat eine Zulassungsempfehlung für die Zulassung unter außergewöhnlichen Umständen (marketing authorisation under exceptional circumstances) zur Behandlung des aktivierten Phosphoinositid-3-Kinase-Delta-Syndroms (APDS) bei Erwachsenen und Jugendlichen ab 12 Jahren mit einem Körpergewicht von mindestens 45 kg, erhalten. APDS ist eine seltene, primäre Immundefizienz, die durch Mutationen verursacht wird, welche zu einer Überaktivität der PI3Kδ-Signalübertragung führen.
Dies führt zu einer Funktionsstörung des Immunsystems mit häufigen Infektionen, vergrößerten Lymphknoten und einem erhöhten Lymphomrisiko sowie potenziellen Autoimmunmerkmalen. Die Erkrankung wird typischerweise im Kindesalter diagnostiziert und erfordert eine lebenslange Behandlung zur Kontrolle der Symptome und Komplikationen. Joenja ist ein Inhibitor der mutierten PI3K und reguliert den überaktiven Signalweg herunter. Für die Behandlung dieser Erkrankung wurde der Orphan-Drug- Status (orphan designation) erteilt. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Joenja.
Zepzelca (Lurbinectedin): hat eine Zulassungsempfehlung zur Erhaltungstherapie in Kombination mit Atezolizumab bei erwachsenen Patientinnen und Patienten mit kleinzelligem Lungenkarzinom im fortgeschrittenen Stadium (ES-SCLC), deren Erkrankung nach einer Erstlinien-Induktionstherapie mit Atezolizumab, Carboplatin und Etoposid nicht fortgeschritten ist, erhalten.
Zepzelca ist ein alkylierendes Antibiotikum und bindet an GC-reiche Bereiche der DNA. Dies führt zu einer Hemmung der Proteinbiosynthese und zum Zelltod. Für die Behandlung dieser Erkrankung wurde der Orphan-Drug- Status (orphan designation) erteilt. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Zepzelca.
Empfehlungen zur Erweiterung der therapeutischen Indikation:
Besponsa (Inotuzumab ozogamicin): Erweiterung der Indikation um die Behandlung als Monotherapie bei pädiatrischen Patientinnen und Patienten ab 1 Jahr mit CD22-positivem B-Zell-Vorläufer ALL:
- im ersten Rückfall nach allo-hämatopoetischer Stammzelltransplantation (HSCT);
- nach einem ersten Rückfall bei Patienten mit einer Erkrankung mit sehr hohem Risiko (VHR);
- nach einem zweiten oder größeren Rückfall;
- und bei Menschen mit refraktärer Erkrankung.
Patienten mit Philadelphia-Chromosom-positiver (Ph+) Krankheit sollten relevante BCR-ABL-Targeting-Behandlungsoptionen ausgeschöpft haben. Besponsa ist bereits für die Behandlung von erwachsenen Patienten mit CD22-positivem B-Zell-Vorläufer ALL zugelassen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Besponsa.
Capvaxive (Pneumococcal polysaccharide conjugate vaccine (21-valent)): Erweiterung der Indikation um die aktive Immunisierung zur Vorbeugung von invasiven Erkrankungen und Lungenentzündungen, die durch Streptococcus pneumoniae bei Kindern und Jugendlichen im Alter von 2 bis unter 18 Jahren verursacht werden, die zuvor eine primäre pädiatrische Pneumokokkenimpfung abgeschlossen haben. Zuvor war es nur für die Immunisierung von Erwachsenen zugelassen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Capvaxive.
Feraccru (Ferric mannitol): Erweiterung der Indikation um die Behandlung von Eisenmangel bei Erwachsenen und Jugendlichen ab 12 Jahren. Zuvor war es nur für die Behandlung von Erwachsenen zugelassen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Feraccru.
Hetronifly (Serplulimab): Erweiterung der Indikation um die Erstlinienbehandlung in Kombination mit Carboplatin und Pemetrexed erwachsenen nicht-squamösen NSCLC-Patienten ohne EGFR-, ALK- oder ROS1-positive Mutationen, die:
- lokal fortgeschrittene NSCLC, die keine Kandidaten für eine Operation oder Strahlentherapie sind, oder
- metastasiertes NSCLC.
Hetronifly erhielt auch eine Zulassungsempfehlung für die Erweiterung der Indikation auf die Erstlinienbehandlung in Kombination mit einer Fluoropyrimidin- und Platin-basierten Chemotherapie bei erwachsenen Patientinnen und Patienten mit nicht resezierbarem, lokal fortgeschrittenem/wiederkehrendem oder metastasiertem Plattenepithelkarzinom, dessen Tumore PD-L1 mit einem CPS ≥ 5 exprimieren. Hetronifly ist bereits in Kombination mit Carboplatin und Etoposid für die Erstlinienbehandlung von erwachsenen Patienten mit kleinzelligem Lungenkrebs im extensiven Stadium (ES-SCLC) zugelassen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Hetronifly.
Hympavzi (Marstacimab): Erweiterung der Indikation um die routinemäßige Prophylaxe von Blutungsepisoden bei Patientinnen und Patienten ab 12 Jahren mit einem Gewicht von mindestens 35 kg mit:
- Hämophilie A (angeborener Faktor VIII-Mangel):
- Ohne Faktor-VIII-Inhibitoren mit schwerer Erkrankung (FVIII < 1 %),
- Mit Faktor VIII-Inhibitoren
- Hämophilie B (angeborener Faktor-IX-Mangel):
- Ohne Faktor-IX-Inhibitoren mit schwerer Erkrankung (FIX < 1%).
- Mit Faktor-IX-Inhibitoren
Zuvor war es nur zur Behandlung von schwerer Hämophilie A und B ohne Inhibitoren zugelassen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Hympavzi.
Imcivree (Setmelanotide): Erweiterung der Indikation um die Behandlung von Fettleibigkeit und die Kontrolle des Hungers bei Erwachsenen und Kindern ab 4 Jahren mit erworbener hypothalamischer Fettleibigkeit (aHO) aufgrund einer hypothalamischen Verletzung oder Beeinträchtigung.
Imcivree ist bereits für die Behandlung von Fettleibigkeit und die Bekämpfung des Hungers im Zusammenhang mit dem genetisch bestätigten Bardet-Biedl-Syndrom (BBS), dem Verlust der Funktion biallelic pro-opiomelanocortin (POMC), einschließlich PCSK1, Mangel oder biallelic leptin receptor (LEPR) Mangel bei Erwachsenen und Kindern ab 2 Jahren zugelassen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Imcivree.
Lojuxta (Lomitapide): Erweiterung der Indikation, um als Ergänzung zu einer fettarmen Ernährung und anderen lipidsenkenden Arzneimitteln mit oder ohne LDL-Apherese (Low Density Lipoprotein) die Behandlung von erwachsenen und pädiatrischen Patientinnen und Patienten ab 5 Jahren mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie (HoFH) einzubeziehen. Zuvor war es nur für die Behandlung von Erwachsenen zugelassen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Lojuxta.
Mekinist (Trametinib): Erweiterung der Indikation um die Behandlung als Monotherapie oder in Kombination mit Dabrafenib bei Erwachsenen und Jugendlichen ab 12 Jahren mit inoperablem oder metastasiertem Melanom mit einer BRAF-V600-Mutation.
Mekinist erhielt auch eine Zulassungsempfehlung für die Erweiterung der Indikation, um in Kombination mit Dabrafenib die adjuvante Behandlung von Erwachsenen und Jugendlichen ab 12 Jahren mit Melanom im Stadium III mit einer BRAF-V600-Mutation nach vollständiger Resektion einzubeziehen.
Zuvor war es nur für die Behandlung von Erwachsenen zugelassen. Mekinist erhielt auch eine Zulassungsempfehlung für die Erweiterung der Indikation auf die Behandlung von erwachsenen Patientinnen und Patienten mit lokal fortgeschrittenem oder metastasiertem differenziertem Schilddrüsenkarzinom mit einer BRAF-V600E-Mutation in Kombination mit Dabrafenib, die während oder nach einer vorherigen systemischen Therapie fortgeschritten sind oder nicht für radioaktives Jod (RAI) in Frage kommen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Mekinist.
mResvia (Respiratory syncytial virus mRNA vaccine (nucleoside modified)): Erweiterung der Indikation um die aktive Immunisierung zur Prävention von Erkrankungen der unteren Atemwege (LRTD), die durch das Respiratorische Synzytial-Virus (RSV) bei Erwachsenen ab 18 Jahren verursacht werden. Zuvor war es nur für die Immunisierung von Erwachsenen über 60 Jahren oder Erwachsenen mit erhöhtem Risiko für LRTD zugelassen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for mResvia.
Namuscla (Mexiletin): Erweiterung der Indikation um die Behandlung von Myotonie bei Patientinnen und Patienten mit nicht-dystrophischen myotonischen Störungen. Namuscla ist bei Erwachsenen, Kindern und Jugendlichen ab 6 Jahren indiziert. Zuvor war es nur für die Behandlung von Erwachsenen zugelassen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Namuscla.
Retsevmo (Selpercatinib): Erweiterung der Indikation auf die Behandlung von pädiatrischen Patientinnen und Patienten ab 2 Jahren mit:
- fortgeschrittener RET-fusionspositiver Schilddrüsenkrebs, der radioaktiv jodrefraktär ist,
- Fortgeschrittener RET-mutierter medullärer Schilddrüsenkrebs,
- Fortgeschrittene RET-fusionspositive solide Tumore, wenn Behandlungsoptionen, die nicht auf RET abzielen, einen begrenzten klinischen Nutzen bieten oder erschöpft sind, Patienten, die einen RET-fusionspositiven soliden Tumor, dh eine agnostische Indikation, aufweisen.
Zuvor war der Altersschnitt 12 Jahre alt für Schilddrüsenkrebs und Erwachsenenalter für die tumoragnostische Indikation. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Retsevmo.
Sotyktu (Deucravacitinib): Erweiterung der Indikation auf allein oder in Kombination mit Methotrexat (MTX), die Behandlung von aktiver Psoriasis-Arthritis (PsA) bei Erwachsenen, die auf eine vorherige DMARD-Therapie unzureichend angesprochen haben oder diese nicht vertragen haben. Sotyktu ist bereits zur Behandlung von mittelschwerer bis schwerer Plaque-Psoriasis bei Erwachsenen zugelassen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Sotyktu.
Tafinlar (Dabrafenib): Erweiterung der Indikation um die Behandlung als Monotherapie oder in Kombination mit Dabrafenib bei Erwachsenen und Jugendlichen ab 12 Jahren mit inoperablem oder metastasiertem Melanom mit einer BRAF-V600-Mutation.
Tafinlar erhielt auch eine Zulassungsempfehlung für die Erweiterung der Indikation, um in Kombination mit Dabrafenib die adjuvante Behandlung von Erwachsenen und Jugendlichen ab 12 Jahren mit Melanom im Stadium III mit einer BRAF-V600-Mutation nach vollständiger Resektion einzubeziehen. Zuvor war es nur für die Behandlung von Erwachsenen zugelassen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Tafinlar.
Neu veröffentlichte EPARs:
Der EPAR (Europäischer öffentlicher Bewertungsbericht) ist das Hauptdokument, in dem die EMA detaillierte Informationen über die vom CHMP bewerteten Arzneimittel veröffentlicht. Nachstehend finden Sie eine Liste der EPARs für kürzlich zugelassene Produkte, die auf der EMA-Homepage veröffentlicht wurden:
Anktiva: wird in Kombination mit Bacillus Calmette-Guérin (BCG) angewendet zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit BCG-unresponsivem nichtmuskelinvasivem Blasenkrebs (NMIBC) mit Carcinoma in situ (CIS) mit oder ohne papilläre Tumoren. Siehe EPAR Anktiva.
Exdensur: ist angezeigt als zusätzliche Erhaltungstherapie bei Erwachsenen und Jugendlichen ab 12 Jahren mit schwerem Asthma mit Typ-2-Inflammation, gekennzeichnet durch die Anzahl der Eosinophilen im Blut, das trotz hochdosierter inhalativer Kortikosteroide (ICS) plus einem weiteren Arzneimittel zur Asthma-Erhaltungstherapie unzureichend kontrolliert ist. Siehe EPAR Exdensur.
Die vorherigen CHMP Meeting Highlights sind erreichbar unter: https://www.basg.gv.at/chmp-highlight
