CHMP Meeting Highlights November 2023

CHMP Monatsmeldung | 21.11.2023

In diesem Monat haben Arzneimittel für die folgenden Anwendungsgebiete eine Zulassungsempfehlung erhalten:

  • Nicht-kleinzelliges Lungenkarzinom
  • Primäre Myelofibrose, Myelofibrose nach Polycythaemia vera und Myelofibrose nach essentieller Thrombozythämie
  • Generalisierte Myasthenia gravis
  • Niedriggradig und hochgradig maligne Gliome

Neue Medikamente zur Zulassung empfohlen:

Krazati (Adagrasib): als Monotherapie hat eine positive Stellungnahme für eine bedingte Marktzulassung (conditional marketing authorisation, CMA) zur Behandlung erwachsener Patientinnen und Patienten mit fortgeschrittenem nicht-kleinzelligem Lungenkarzinom (NSCLC) mit KRAS-G12C-Mutation und Fortschreiten der Erkrankung nach mindestens einer vorherigen systemischen Therapie erhalten.

NSCLC ist eine schwerwiegende und häufig tödlich verlaufende Erkrankung, die über 85 % aller Lungenkrebserkrankungen ausmacht. KRAS-G12C ist eine Treibermutation, die bei vielen Krebsarten vorkommt, und macht etwa 13 % aller Mutationen bei NSCLC aus. KRAS ist ein Enzym, das von einem Proto-Onkogen kodiert wird, und das mutierte KRAS-G12C ist eine konstitutiv aktive Form dieses Enzyms. Krazati bindet KRAS-G12C und verhindert die nachgeschaltete Signalübertragung, indem es das mutierte Protein in einen inaktiven Zustand versetzt. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Krazati.

Omjjara (Momelotinib): erhielt eine positive Stellungnahme für die Behandlung von krankheitsbedingter Splenomegalie oder Symptomen bei erwachsenen Patientinnen und Patienten mit mittelschwerer bis schwerer Anämie, die an primärer Myelofibrose, Myelofibrose nach Polycythaemia vera oder Myelofibrose nach essentieller Thrombozythämie leiden und die Janus-Kinase (JAK)-Inhibitor-naiv sind, oder bereits mit Ruxolitinib behandelt wurden.

Die Myelofibrose ist eine seltene Form der myeloproliferativen Neoplasie, bei der fibröses Gewebe im Knochenmark die normale Produktion von Blutzellen beeinträchtigt. Dies verursacht eine Wanderung von unreifen Blutzellen in andere Organe, wie Milz und Leber, und zu einer Vergrößerung dieser Organe. Zu den Symptomen der Krankheit gehören Knochenschmerzen, Müdigkeit, Schwäche, Gewichtsverlust, Fieber und Blutungen.

Die primäre Myelofibrose tritt neu auf, während sekundäre Formen der Myelofibrose aus den myeloproliferativen Erkrankungen essenzielle Thrombozythämie oder Polyzythämie vera hervorgehen.

Die Myelofibrose geht mit einer abnormen Expression des Enzyms JAK einher, die an Zytokin-Signalwegen beteiligt ist. Dies führt zu einer vermehrten Produktion von unreifen Blutzellen. Omjjara ist ein Hemmstoff von JAK 1 und 2. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Omjjara.

Rystiggo (Rozanolixizumab): erhielt eine positive Stellungnahme als Ergänzung zur Standardtherapie zur Behandlung der generalisierten Myasthenia gravis (gMG) bei erwachsenen Patientinnen und Patienten, die Anti-Acetylcholinrezeptor- (AChR) oder anti-muskelspezifische Tyrosinkinase- (MuSK) Antikörper aufweisen.
gMG ist eine seltene Autoimmunerkrankung, die zu Muskelschwäche führt. Bei etwa 90 % der Patienten sind Autoantikörper im Serum nachweisbar, und die häufigsten richten sich gegen AChR an der neuromuskulären Verbindungsstelle (NMJ), was zu einer Störung der neuromuskulären Übertragung führt. Rystiggo ist ein monoklonaler Antikörper, der gegen den neonatalen Fc-Rezeptor (FcRn) gerichtet ist. Dadurch wird die Bindung von IgG-Antikörpern an FcRn unterdrückt und der intrazelluläre Abbau der pathogenen Autoantikörper stimuliert. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Rystiggo.

Spexotras (Trametinib): hat für folgende Indikationen eine positive Stellungnahme erhalten:

Niedriggradig malignes Gliom
Spexotras in Kombination mit Dabrafenib ist für die Behandlung von Kindern ab 1 Jahr mit niedriggradig malignem Gliom (LGG) mit einer BRAF V600E-Mutation indiziert, die eine systemische Therapie benötigen.

Hochgradig malignes Gliom
Spexotras in Kombination mit Dabrafenib ist für die Behandlung von Kindern ab 1 Jahr mit einem hochgradig malignem Gliom (HGG) mit einer BRAF-V600E-Mutation indiziert, die mindestens eine vorherige Strahlen- und/oder Chemotherapie erhalten haben.

Gliome sind eine Gruppe von Primärtumoren des zentralen Nervensystems, die aus Gliazellen hervorgehen, welche das Stützgewebe des Nervensystems bilden. LGG sind seltene und HGG noch seltenere Tumoren bei Kindern. Die BRAF-V600E-Mutation findet sich in etwa 17 % der pädiatrischen LGG-Fälle und in 6 % der HGG-Fälle bei Kindern und jungen Erwachsenen. Spexotras ist ein niedermolekularer allosterischer Inhibitor der Mitogen-aktivierten Proteinkinase (MEK), die ein wichtiger Teil eines Signalwegs ist, der die Proliferation, Differenzierung und Apoptose in Krebszellen reguliert. Dabrafenib ist ein niedermolekularer Inhibitor der V600-mutierten BRAF-Kinase. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Spexotras.

Empfehlungen zur Erweiterung der therapeutischen Indikation:

Ayvakyt (Avapritinib): Erweiterung der Indikation auf die Behandlung erwachsener Patientinnen und Patienten mit indolenter systemischer Mastozytose (ISM) mit mittelschweren bis schweren Symptomen, die durch eine symptomatische Behandlung nicht ausreichend kontrolliert werden können.

Ayvakyt ist bereits für die Behandlung von gastrointestinalen Stromatumoren (GIST), aggressiver systemischer Mastozytose (ASM), systemischer Mastozytose mit einer assoziierten hämatologischen Neoplasie (SM-AHN) und Mastzellenleukämie (MCL) zugelassen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Ayvakyt.

Evkeeza (Evinacumab): Erweiterung der Indikation zur Behandlung von Kindern im Alter von 5 Jahren und älter mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie (HoFH) als Ergänzung zu einer Diät und anderen Therapien zur Senkung des Lipoprotein-Cholesterins niedriger Dichte (LDL-C).

Evkeeza ist bereits für die Behandlung von Erwachsenen und Jugendlichen ab 12 Jahren zugelassen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Evkeeza.

Fluad tetra (Influenza-Impfstoff (Oberflächenantigen, inaktiviert, adjuvantiert)): Erweiterung der Indikation auf die Prophylaxe der Influenza bei Erwachsenen ab dem Alter von 50 Jahren.

Fluad tetra ist bereits für Erwachsene ab 65 Jahren zugelassen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Fluad tetra.

Jardiance (Empagliflozin): Erweiterung der Indikation auf Kinder ab 10 Jahren zur Behandlung von unzureichend eingestelltem Typ-2-Diabetes mellitus als Ergänzung zu Diät und Bewegung,

  • als Monotherapie, wenn Metformin aufgrund von Unverträglichkeiten als ungeeignet angesehen wird
  • zusätzlich zu anderen Arzneimitteln für die Behandlung von Diabetes

Jardiance ist bereits für die Behandlung von unzureichend eingestelltem Diabetes mellitus bei erwachsenen Patienten zugelassen. Außerdem ist es für die Behandlung von symptomatischer chronischer Herzinsuffizienz und chronischen Nierenerkrankungen bei Erwachsenen zugelassen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Jardiance.

Keytruda (Pemprolizumab): Erweiterung der Indikation, in Kombination mit einer Chemotherapie auf Gemcitabin-Basis, für die Erstlinienbehandlung des lokal fortgeschrittenen inoperablen oder metastasierten Gallengangskarzinoms bei Erwachsenen.

Keytruda ist bereits für die Behandlung verschiedener Arten von soliden Tumoren zugelassen. Im September und Oktober 2023 erhielt Keytruda positive Stellungnahmen für die adjuvante Behandlung von Erwachsenen mit nicht-kleinzelligem Lungenkarzinom, bei denen nach vollständiger Resektion und platinhaltiger Chemotherapie ein hohes Rezidivrisiko besteht, sowie für die Erstlinienbehandlung von lokal fortgeschrittenen inoperablen oder metastasierten HER2-negativen Adenokarzinomen des Magens oder des gastroösophagealen Übergangs bei Erwachsenen, deren Tumoren PD-L1 mit einem CPS ≥ 1 exprimieren, in Kombination mit Fluoropyrimidin und platinhaltiger Chemotherapie. Beide Entscheidungen der Europäischen Kommission stehen noch aus. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Keytruda.

Mounjaro (Tirzepatid): Ausweitung der Indikation, als Zusatz zu einer kalorienreduzierten Diät sowie erhöhter Bewegung, auf das Gewichtsmanagement bei Erwachsenen mit einem anfänglichen Body Mass Index (BMI) von

  • ≥ 30 kg/m2 (Fettleibigkeit) oder
  • ≥ 27 kg/m2 bis < 30 kg/m2 (Übergewicht) bei Vorliegen mindestens einer gewichtsbezogenen Begleiterkrankung (z. B. Bluthochdruck, Dyslipidämie, obstruktive Schlafapnoe, Herz-Kreislauf-Erkrankungen, Prädiabetes oder Diabetes mellitus Typ 2).

Mounjaro ist bereits für die Behandlung von Erwachsenen mit unzureichend eingestelltem Typ-2-Diabetes mellitus zugelassen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Mounjaro.

Nexobrid (Konzentrat proteolytischer Enzyme, angereichert mit Bromelain): Ausweitung der Indikation auf alle Altersgruppen, zur Entfernung des Verbrennungsschorfs (Eschar) bei Patientinnen und Patienten mit tiefen thermischen Verletzungen (Grad IIb – III; „deep partial“ und „full thickness“).
Nexobrid ist bereits für die Behandlung von Erwachsenen mit der gleichen Indikation zugelassen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Nexobrid.

Talzenna (Talazoparib): Erweiterung der Indikation auf die Behandlung erwachsener Patienten mit metastasiertem kastrationsresistentem Prostatakrebs (mCRPC), bei denen eine Chemotherapie klinisch nicht angezeigt ist, in Kombination mit Enzalutamid.
Talzenna ist bereits für die Behandlung von Brustkrebs zugelassen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Talzenna.

Veltassa (Patiromer): Erweiterung der Indikation auf die Behandlung von Hyperkaliämie bei Jugendlichen im Alter von 12 bis 17 Jahren.
Veltassa ist bereits für die Behandlung von Erwachsenen mit derselben Indikation zugelassen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Veltassa.

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