CHMP Meeting Highlights November 2025
In diesem Monat haben Arzneimittel für die folgenden Anwendungsgebiete eine Zulassungsempfehlung erhalten:
- Hereditäres Angioödem
- Brustkrebs
- Typ-1-Diabetes
- Keuchhustenimpfung
- Wiskott-Aldrich-Syndrom
Neue Medikamente zur Zulassung empfohlen:
Dawnzera (Donidalorsen): hat eine Zulassungsempfehlung zur Prävention von wiederkehrenden Anfällen des erblichen Angioödems (HAE) bei Erwachsenen und Jugendlichen ab 12 Jahren erhalten.
HAE ist eine seltene genetische Erkrankung, die zu wiederkehrenden Anfällen schwerer Schwellungen führt, die Arme, Beine, Gesicht, Darm und Atemwege betreffen. Dawnzera ist ein Antisense-Oligonukleotid, das zum Abbau von Prekallikrein-mRNA führt und somit weniger Prekallikrein produziert wird. Prekallikrein wird in Plasmakallikrein umgewandelt, das die Freisetzung von Bradykinin, der Ursache der Entzündung und Schwellung in HAE, induziert. Für die Behandlung dieser Krankheit wurde der Orphan-Status erteilt. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Dawnzera.
Inluriyo (Imlunestrant): hat eine Zulassungsempfehlung zur Behandlung von erwachsenen Patientinnen und Patienten mit Östrogenrezeptor (ER)-positivem, HER2-negativem, lokal fortgeschrittenem oder metastasiertem Brustkrebs mit einer aktivierenden ESR1-Mutation erhalten, die nach vorheriger Behandlung mit einem endokrin basierten Therapieschema als Monotherapie eine Krankheitsprogression aufweisen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Inluriyo.
Teizeild (Teplizumab): hat eine Zulassungsempfehlung für die Behandlung erhalten, um das Auftreten von Typ-1-Diabetes im Stadium 3 (T1D) bei erwachsenen und pädiatrischen Patientinnen und Patienten im Alter von 8 Jahren und älter mit T1D im Stadium 2 zu verzögern.
Typ-1-Diabetes ist eine chronische Autoimmunerkrankung, bei der das Immunsystem die insulinproduzierende Betazelle in der Bauchspeicheldrüse zerstört. Insulin wird benötigt, um den Blutzucker zu regulieren, und die Patienten sind auf tägliche Insulininjektionen angewiesen. Mit der Progression zum Stadium 3 T1D beginnen die Patienten Symptome wie Durst, Hunger, häufiges Wasserlassen, Gewichtsverlust und Müdigkeit zu haben. Es wurde durch das Priority Medicines (PRIME)-Programm der EMA unterstützt, und eine Pressemitteilung für dieses Arzneimittel wurde veröffentlicht. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Teizeild.
VacPertagen (Pertussis-Impfstoff (rekombinant, azellulär, Komponente, adsorbiert)): hat eine Zulassungsempfehlung zur Auffrischungsimpfung gegen Pertussis bei Personen ab 12 Jahren und zum passiven Schutz gegen Pertussis im frühen Säuglingsalter nach mütterlicher Immunisierung während der Schwangerschaft erhalten.
Keuchhusten oder Keuchhusten ist eine Krankheit, die durch das Bakterium Bordetella pertussis verursacht wird und eine durch die Luft übertragene Krankheit ist, die sich durch Husten und Niesen ausbreitet. Frühe Symptome sind ähnlich wie eine Erkältung wie Husten, leichtes Fieber und laufende Nase. Symptome im späteren Stadium sind paroxysmaler Husten, inspiratorischer Keuchhusten und Ohnmacht oder Erbrechen nach dem Husten. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for VacPertagen.
Waskyra (Autologe CD34+ hämatopoetische Stammzellen, ex vivo transduziert mit einem lentiviralen Vektor, der das menschliche Wiskott-Aldrich-Syndrom-Protein kodiert): hat Zulassungsempfehlung für die Behandlung von Patientinnen und Patienten im Alter von 6 Monaten und älter mit dem Wiskott-Aldrich-Syndrom (WAS) erhalten, die eine Mutation im WAS-Gen aufweisen, für die eine hämatopoetische Stammzelltransplantation (HSC) angemessen ist und kein geeigneter humaner Leukozytenantigen (HLA)-passender verwandter hämatopoetischer Stammzellspender verfügbar ist.
Wiskott-Aldrich-Syndrom ist eine seltene, vererbte Krankheit, die Blutzellen und Zellen des Immunsystems betrifft. Es wird durch eine Mutation im Gen verursacht, das für das WAS-Protein kodiert. Dieses Protein wird für die Entwicklung von Blutzellen benötigt. Waskyra ist eine Gentherapie. Stammzellen des Patienten werden mit einem nicht-mutierten Gen in einem Labor genetisch verändert und in den Patienten transplantiert. Für die Behandlung dieser Krankheit wurde ein Orphan-Status erteilt und eine Pressemitteilung zu diesem Produkt veröffentlicht. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Waskyra.
Empfehlungen zur Erweiterung der therapeutischen Indikation:
Koselugo (Selumetinib): Erweiterung der Indikation für Koselugo auf die Behandlung symptomatischer, inoperabler plexiformer Neurofibrome (PN) bei Patientinnen und Patienten mit Neurofibromatose Typ 1 (NF1) im Alter von 1 Jahr bis unter 7 Jahren und bei älteren Patientinnen und Patienten mit Schluckbeschwerden.
Diese Erweiterung der Indikation geht einher mit einer neuen Darreichungsform: Granulat in Kapseln zum Öffnen. Koselugo ist bereits als Hartkapseln für Patienten ab 3 Jahren mit Neurofibromatose Typ 1 zugelassen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Koselugo.
Minjuvi (Tafasitamab): Erweiterung der Indikation für Minjuvi in Kombination mit Lenalidomid und Rituximab zur Behandlung von erwachsenen Patientinnen und Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem follikulärem Lymphom (FL) (Grad 1-3a) nach mindestens einer Linie systemischer Therapie. Minjuvo ist bereits für die Behandlung des diffusen großzelligen B-Zell-Lymphoms zugelassen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Minjuvi.
Veyvondi (vonicog alfa): Erweiterung der Indikation für Veyvondi auf die Behandlung von Blutungen bei Kindern (unter 18 Jahren) mit der von-Willebrand-Krankheit (VWD), wenn die alleinige Behandlung mit Desmopressin (DDAVP) unwirksam oder kontraindiziert ist. Zuvor war Veyvondi nur zur Behandlung von erwachsenen Patienten zugelassen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Veyvondi.
Xerava (Eravacyclin): Erweiterung der Indikation für Xerava auf die Behandlung komplizierter intraabdominaler Infektionen (cIAI) bei Jugendlichen ab 12 Jahren mit einem Gewicht von mindestens 50 kg und bei Erwachsenen. Zuvor war Xerava nur zur Behandlung von erwachsenen Patienten zugelassen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Xerava.
Neu veröffentlichte EPARs:
Der EPAR (Europäischer öffentlicher Bewertungsbericht) ist das Hauptdokument, in dem die EMA detaillierte Informationen über die vom CHMP bewerteten Arzneimittel veröffentlicht. Nachstehend finden Sie eine Liste der EPARs für kürzlich zugelassene Produkte, die auf der EMA-Homepage veröffentlicht wurden:
Imreplys: wird angewendet zur Behandlung bei Patienten aller Altersstufen, die akut myelosuppressiven Strahlendosen ausgesetzt sind und an der hämatopoetischen Form des akuten Strahlensyndroms (H-ARS) leiden. Siehe EPAR Imreplys.
Kisunla: Donanemab ist angezeigt für die Behandlung erwachsener Patienten mit einer klinischen Diagnose einer leichten kognitiven Störung und leichter Demenz infolge der Alzheimer-Krankheit (frühe symptomatische Alzheimer-Krankheit), die heterozygote Apolipoprotein E-ε4 (ApoE-ε4)-Träger oder ApoE-ε4-Nichtträger sind und bei denen eine Amyloid-Pathologie bestätigt wurde. Siehe EPAR Kisunla.
Rezdiffra: Resmetirom ist indiziert in Kombination mit Ernährung und Bewegung zur Behandlung von Erwachsenen mit nicht zirrhotischer, nicht alkoholischer Steatohepatitis (MASH), bei denen eine mäßige bis fortgeschrittene Leberfibrose (Fibrosestadien F2 bis F3) besteht. Siehe EPAR Rezdiffra.
Xoanacyl: wird angewendet zur Behandlung von gleichzeitiger Hyperphosphatämie und Eisenmangel bei erwachsenen Patienten mit chronischer Nierenerkrankung (chronic kidney disease, CKD). Siehe EPAR Xoanacyl.
