CHMP Meeting Highlights Oktober 2025
In diesem Monat haben Arzneimittel für die folgenden Anwendungsgebiete eine Zulassungsempfehlung erhalten:
- Nicht-zystische Fibrose-Bronchiektasie
- Immunthrombozytopenie
Neue Arzneimittel zur Zulassung empfohlen:
Brinsupri (Brensocatib): hat eine Zulassungsempfehlung zur Behandlung der nicht zystischen Fibrose Bronchiektasen (NCFB) bei Patientinnen und Patienten im Alter von 12 Jahren und älter mit zwei oder mehr Exazerbationen in den vorangegangenen 12 Monaten erhalten.
NCFB ist eine chronische Erkrankung, bei der die Atemwege in Ihrer Lunge abnormal erweitert und durch wiederholte Infektionen und Entzündungen beschädigt werden. Dies macht es schwierig, Schleim zu entfernen, was zu chronischen Infektionen, Husten und Atemnot führt. Es kann durch verschiedene Ursachen ausgelöst werden, einschließlich Atemwegsinfektionen, Autoimmunerkrankungen und Immunschwächestörungen.
Eine zugrunde liegende Ursache ist die wiederholte Aktivierung von Neutrophilen. Neutrophile sind eine Art von weißen Blutkörperchen und setzen ein Protein namens Neutrophil Serin Protease (NSP) frei. NSP verursacht Schäden an der Atemwegswand, übermäßigen Schleim, anhaltende Entzündungen und beeinträchtigte Funktion des Immunsystems. Brinspuri verhindert die Neutrophilenaktivierung durch Hemmung der Dipeptidylpeptidase 1 (DPP1).
Brinsupri wurde im Rahmen des beschleunigten Bewertungsprogramms der EMA überprüft. Es wurde durch das Priority Medicines (PRIME)-Programm der EMA unterstützt, und eine Pressemitteilung für dieses Arzneimittel wurde veröffentlicht. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Brinsupri.
Wayrilz (Rilzabrutinib): hat eine Zulassungsempfehlung zur Behandlung von Immunthrombozytopenie (ITP) bei erwachsenen Patientinnen und Patienten erhalten, die gegen andere Behandlungen refraktär sind.
ITP ist eine Autoimmunerkrankung, bei der das Immunsystem die Blutplättchen angreift. Dies führt zu einer niedrigen Thrombozytenzahl und einem erhöhten Blutungsrisiko. Wayrilz ist ein Bruton-Tyrosinkinase-Inhibitor (BTK) und moduliert das Immunsystem, indem es die B-Zell-Aktivierung hemmt. Für die Behandlung dieser Krankheit wurde der Orphan-Status erteilt. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Wayrilz.
Empfehlungen zur Erweiterung der therapeutischen Indikation:
Breyanzi (lisocabtagene maraleucel): Erweiterung der Indikation für Breyanzi auf die Behandlung erwachsener Patientinnen und Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem Mantelzell-Lymphom (MCL) nach mindestens zwei systemischen Therapielinien, einschließlich eines Bruton-Tyrosinkinase-(BTK)-Inhibitors. Breyanzi ist bereits für die Behandlung anderer Arten von Lymphomen zugelassen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Breyanzi.
Cejemly (Sugemalimab): Erweiterung der Indikation für Cejemly auf die Behandlung von nicht-kleinzelligem Lungenkarzinom (NSCLC) im Stadium III ohne sensibilisierende EGFR-Mutationen oder genomischen Tumoraberrationen ALK, ROS1 bei Erwachsenen, deren Tumoren PD-L1 auf ≥ 1% der Tumorzellen exprimieren und deren Erkrankung nach einer platinbasierten Chemoradiotherapie nicht fortgeschritten ist. Cejemly ist bereits für die Behandlung von NSCLC in Kombination mit einer platinbasierten Chemotherapie zugelassen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Cejemly.
Gazyvaro (Obinutuzumab): Erweiterung der Indikation für Gazyvaro auf die Behandlung erwachsener Patientinnen und Patienten mit aktiver Klasse III oder IV, mit oder ohne begleitende Klasse V, Lupusnephritis (LN) in Kombination mit Mycophenolat mofetil. Gazyvaro ist bereits zur Behandlung der chronischen lymphatischen Leukämie (CLL) und des follikulären Lymphoms (FL) zugelassen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Gazyvar.
Libtayo (Cemiplimab): Erweiterung der Indikation für Libtayo um die adjuvante Behandlung von erwachsenen Patientinnen und Patienten mit kutanem Plattenepithelkarzinom (CSCC) mit hohem Rezidivrisiko nach Operation und Bestrahlung. Libtayo ist bereits für die Behandlung verschiedener Krebsarten zugelassen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Libtayo.
Paxlovid (Nirmatrelvir/Ritonavir): Erweiterung der Indikation für Paxlovid auf die Behandlung der Coronavirus-Krankheit 2019 (COVID-19) bei Erwachsenen und pädiatrischen Patientinnen und Patienten ab 6 Jahren mit einem Gewicht von mindestens 20 kg, die keinen zusätzlichen Sauerstoff benötigen und bei denen ein erhöhtes Risiko für das Fortschreiten zu schwerer COVID-19 besteht.
Zuvor war Paxlovid nur zur Behandlung von Erwachsenen zugelassen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Paxlovid.
Pyrukynd (Mitapivat): Erweiterung der Indikation für Pyrukynd auf die Behandlung von Anämie im Zusammenhang mit transfusionsabhängiger und nicht transfusionsabhängiger Alpha- oder Beta-Thalassämie bei erwachsenen Patientinnen und Patienten. Pyrukynd ist bereits zur Behandlung von Pyruvatkinasemangel bei erwachsenen Patienten zugelassen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Pyrukynd.
Scemblix (Asciminib): Erweiterung der Indikation für Scemblix um die Behandlung erwachsener Patientinnen und Patienten mit Philadelphia-Chromosom-positiver chronischer myeloischer Leukämie in chronischer Phase (Ph+ CML-CP). Zuvor war Scemblix nur nach zwei oder mehr Tyrosinkinasehemmern zur Behandlung von Ph+ CML-CP zugelassen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Scemblix.
Tremfya (Guselkumab): Erweiterung der Indikation für Tremfya auf die Behandlung von mittelschwerer bis schwerer Plaque-Psoriasis bei Kindern und Jugendlichen ab 6 Jahren, die Kandidaten für eine systemische Therapie sind. Tremfya ist bereits für die Behandlung von Plaque-Psoriasis bei erwachsenen Patienten zugelassen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Tremfya.
Neu veröffentlichte EPARs:
Der EPAR (Europäischer öffentlicher Bewertungsbericht) ist das Hauptdokument, in dem die EMA detaillierte Informationen über die vom CHMP bewerteten Arzneimittel veröffentlicht. Nachstehend finden Sie eine Liste der EPARs für kürzlich zugelassene Produkte, die auf der EMA-Homepage veröffentlicht wurden:
Alyftrek: Tabletten werden angewendet zur Behandlung der zystischen Fibrose (CF) bei Patienten ab 6 Jahren, die mindestens eine Nicht-Klasse-I-Mutation im CFTR-Gen (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator) aufweisen. Siehe EPAR Alyftrek.
Ekterly: wird angewendet zur symptomatischen Behandlung von akuten Attacken eines hereditären Angioödems (HAE) bei Erwachsenen und Jugendlichen ab 12 Jahren. Siehe EPAR Ekterly.
Maapliv: wird ab Geburt angewendet bei Patienten mit Ahornsirupkrankheit (MSUD) im Falle einer Episode akuter Dekompensation, falls orale und enterale Präparate ohne verzweigtkettige Aminosäuren (BCAA-freie Formeln) nicht in Frage kommen. Siehe EPAR Maapliv.
Ogsiveo: als Monotherapie wird angewendet für die Behandlung erwachsener Patienten mit fortschreitenden Desmoidtumoren, die eine systemische Behandlung erfordern. Siehe EPAR Ogsiveo.
Riulvy: wird zur Behandlung von erwachsenen Patienten sowie Kindern und Jugendlichen ab 13 Jahren mit schubförmig remittierender Multipler Sklerose (RRMS) angewendet. Siehe EPAR Riulvy.
Romvimza: wird angewendet zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit symptomatischen tenosynovialen Riesenzelltumoren (Tenosynovial Giant Cell Tumours, TGCT), die mit einer klinisch relevanten Verschlechterung der körperlichen Funktionsfähigkeit assoziiert sind und bei denen chirurgische Optionen ausgeschöpft sind oder zu einer inakzeptablen Morbidität oder Behinderung führen würden. Siehe EPAR Romvimza.
Tryngolza: wird angewendet bei erwachsenen Patienten ergänzend zu einer Diät zur Behandlung des genetisch bestätigten familiären Chylomikronämie-Syndroms (FCS). Siehe EPAR Tryngolza.
Voranigo: als Monotherapie wird angewendet zur Behandlung von überwiegend nicht kontrastmittelanreichernden Grad 2 Astrozytomen oder Oligodendrogliomen mit einer IDH1-R132 Mutation oder einer IDH2-R172-Mutation bei erwachsenen und jugendlichen Patienten ab 12 Jahren und einem Gewicht von mindestens 40 kg, die nur chirurgische Intervention hatten und keine unmittelbare Strahlen- oder Chemotherapie benötigen. Siehe EPAR Voranigo.
Yeytuo: Injektionslösung ist in Kombination mit Safer-Sex-Praktiken für die Präexpositionsprophylaxe (PrEP) indiziert, um das Risiko einer sexuell erworbenen HIV-1-Infektion bei Erwachsenen und Jugendlichen mit einem erhöhten Risiko für eine HIV-1-Infektion und einem Körpergewicht von mindestens 35 kg zu verringern. Siehe EPAR Yeytuo.
Zemcelpro: wird angewendet zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit hämatologischer maligner Erkrankung, bei denen eine allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation nach myeloablativer Konditionierung erforderlich ist und für die keine anderen geeigneten Spenderzellen zur Verfügung stehen. Siehe EPAR Zemcelpro.
Zurzuvae: wird angewendet bei Erwachsenen zur Behandlung von postpartaler Depression (PPD) nach der Entbindung. Siehe EPAR Zurzuvae.
Die vorherigen CHMP Meeting Highlights sind erreichbar unter: CHMP Meeting Highlights-BASG - BASG
