CHMP Meeting Highlights April 2025 Neu
In diesem Monat haben Arzneimittel für die folgenden Anwendungsgebiete eine Zulassungsempfehlung erhalten:
- Mukoviszidose
- hereditären Transthyretin-vermittelten Amyloidose
- Duchenne-Muskeldystrophie
- Phenylketonurie
- Endokrine Orbitopathie
- Gallenwegskrebs
- Akromegalie
Neue Arzneimittel zur Zulassung empfohlen:
Alyftrek (Deutivacaftor, Tezacaftor, Vanzacaftor): hat eine Zulassungsempfehlung zur Behandlung von Mukoviszidose (cystic fibrosis, CF) bei Personen ab 6 Jahren erhalten, die mindestens eine Nicht-Klasse-I-Mutation im CFTR-Gen (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator) aufweisen. Für die Behandlung dieser Krankheit wurde der Orphan-Status erteilt.
Mukoviszidose ist eine genetische Erkrankung, die zu zähflüssigem Schleim führt. Dieser zähe Schleim kann die Lunge nicht normal abtransportieren, was das Risiko bakterieller Infektionen erhöht. Weitere betroffene Organe sind Bauchspeicheldrüse, Leber, Niere und Darm. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Alyftrek.
Attrogy (Diflunisal): hat eine Zulassungsempfehlung zur Behandlung der hereditären Transthyretin-vermittelten Amyloidose (hATTR-Amyloidose) bei erwachsenen Patientinnen und Patienten mit Polyneuropathie im Stadium 1 oder 2 erhalten. Für die Behandlung dieser Krankheit wurde der Orphan-Status erteilt.
hATTR-Amyloidose ist eine seltene und schwere Erkrankung, die durch multisystemische Amyloidablagerungen gekennzeichnet ist. Zu den häufigsten klinischen Symptomen zählen Polyneuropathie und Kardiomyopathie. ATTRv wird durch Mutationen im TTR-Gen (kodiert das Transportprotein Transthyretin) verursacht, die zu Proteinfehlfaltung, Aggregation und anschließender Ablagerung führen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Attrogy.
Duvyzat (Givinostat): hat eine Zulassungsempfehlung zur bedingten Marktzulassung zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bei gehfähigen Patienten ab 6 Jahren und mit begleitender Kortikosteroidtherapie erhalten. Für die Behandlung dieser Krankheit wurde der Orphan-Status erteilt.
DMD ist eine seltene, schwere Muskelschwunderkrankung, die Jungen von Geburt an betrifft und aufgrund des Mangels an Dystrophin, einem Struktur- und Regulationsprotein in den Membranen der Muskelfasern, ausnahmslos tödlich verläuft. Ursache sind Fehler im Gen, das für Dystrophin kodiert, ein essentielles Kohäsionsprotein, das die Muskelfasern mit der umgebenden extrazellulären Matrix verbindet. Das Dystrophin-Gen befindet sich auf dem X-Chromosom, daher tritt DMD ausschließlich bei Männern auf (X-chromosomal-rezessive Erkrankung). Eine separate Mittelung wurde von der EMA veröffentlicht. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Duvyzat.
Oczyesa (Octreotid): hat eine Zulassungsempfehlung zur Erhaltungstherapie bei erwachsenen Patientinnen und Patienten mit Akromegalie erhalten, die auf eine Behandlung mit Somatostatin-Analoga angesprochen und diese vertragen haben. Für die Behandlung dieser Erkrankung wurde der Orphan-Status erteilt.
Akromegalie ist eine seltene, lebensbedrohliche Erkrankung, die durch eine erhöhte Ausschüttung von Wachstumshormonen (growth hormone, GH) nach dem Schließen der Wachstumsfugen gekennzeichnet ist, was zu übermäßigem Wachstum des Körpergewebes führt. Diese Überproduktion von GH wird meist durch ein Hypophysentumor verursacht. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Oczyesa.
Sephience (Sepiapterin): hat eine Zulassungsempfehlung zur Behandlung von Hyperphenylalaninämie (HPA) bei erwachsenen und pädiatrischen Patientinnen und Patienten mit Phenylketonurie (PKU) erhalten. Für die Behandlung dieser Krankheit wurde der Orphan-Status erteilt.
PKU ist eine genetische Erkrankung, die zu einer verminderten Umwandlung von Phenylalanin in Tyrosin und erhöhten Phenylalaninspiegeln im Blut führt. Unbehandelte PKU führt zu geistiger Behinderung und eingeschränkter psychomotorischer Entwicklung. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Sephience.
Tepezza (Teprotumumab): hat eine Zulassungsempfehlung zur Behandlung der mittelschweren bis schweren Endokrine Orbitopathie (thyriod eye disease, TED) erhalten.
TED ist eine Autoimmunerkrankung, die eine Entzündung des Gewebes um und hinter den Augen verursacht. Teprotumumab ist die erste gezielte medikamentöse Behandlungsmöglichkeit für TED.
Eine separate Mittelung wurde von der EMA veröffentlicht. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Tepezza.
Ziihera (Zanidatamab): hat eine Zulassungsempfehlung zur bedingten Marktzulassung für die Behandlung von Erwachsenen mit inoperablem, lokal fortgeschrittenem oder metastasiertem HER2-positivem (IHC3+) Gallenwegskrebs erhalten, die zuvor mindestens eine systemische Therapie erhalten haben. Für die Behandlung dieser Erkrankung wurde der Orphan-Status erteilt. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Ziihera.
Empfehlungen zur Erweiterung der therapeutischen Indikation:
Adcetris (Brentuximab Vedotin): Erweiterung der Indikation für Adcetris auf die Behandlung erwachsener Patientinnen und Patienten mit bisher unbehandeltem CD30-positivem Stadium IIB mit Risikofaktoren sowie Hodgkin-Lymphom im Stadium III oder IV in Kombination mit Etoposid, Cyclophosphamid, Doxorubicin, Dacarbazin und Dexamethason (BrECADD). Adcetris ist bereits für die Behandlung des Hodgkin-Lymphoms in verschiedenen Settings zugelassen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Adcetris.
Adempas (Riociguat): Erweiterung der Indikation für Adempas auf die Behandlung der pulmonal-arteriellen Hypertonie bei pädiatrischen Patientinnen und Patienten im Alter von 6 bis unter 18 Jahren mit WHO-Funktionsklasse (FC) II bis III in Kombination mit Endothelin-Rezeptor-Antagonisten.
Zuvor mussten pädiatrische Patienten über 50 kg wiegen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Adempas.
Amvuttra (Vutrisiran): Erweiterung der Indikation für Amvuttra zur Behandlung der Wildtyp- oder hereditären Transthyretin-Amyloidose bei erwachsenen Patientinnen und Patienten mit Kardiomyopathie (ATTR-CM). Amvutta ist bereits zur Behandlung der hereditären Transthyretin-Amyloidose mit Polyneuropathie zugelassen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Amvuttra.
Calquence (Acalabrutinib): Erweiterung der Indikation für Calquence in Kombination mit Venetoclax mit oder ohne Obinutuzumab zur Behandlung erwachsener Patientinnen und Patienten mit bisher unbehandelter chronischer lymphatischer Leukämie (CLL). Calquence ist bereits für die Behandlung von CLL in verschiedenen Settings zugelassen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Calquence.
Cystadrops (Mercaptamin): Erweiterung der Indikation für Cystadrops zur Behandlung von Cystinkristallablagerungen in der Hornhaut bei Erwachsenen und Kindern ab 6 Monaten mit Cystinose.
Zuvor lag die Altersgrenze bei 2 Jahren. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Cystadrops.
Jivi (Damoctocog alfa pegol): Erweiterung der Indikation für Jivi zur Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei vorbehandelten Patientinnen und Patienten ab 7 Jahren mit Hämophilie A (angeborener Faktor-VIII-Mangel). Zuvor lag die Altersgrenze bei 12 Jahren. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Jivi.
Vyvgart (Efgartigimod alfa): Erweiterung der Indikation für Vyvgart zur Behandlung erwachsener Patientinnen und Patienten mit progressiver oder rezidivierender aktiver chronisch inflammatorischer demyelinisierender Polyneuropathie (CIDP) nach Vorbehandlung mit Kortikosteroiden oder Immunglobulinen. Vyvgart ist bereits als Ergänzungstherapie bei Anti-Acetylcholin Rezeptor-Antikörper-positiver Myasthenia gravis zugelassen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Vyvgart.
Xofluza (Baloxavirmarboxil): Erweiterung der Indikation für Xofluza zur Behandlung der unkomplizierten Influenza bei Patientinnen und Patienten ab 3 Wochen und zur Postexpositionsprophylaxe der Influenza bei Personen ab 3 Wochen. Zuvor lag die Altersgrenze bei einem Jahr. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Xofluza.
Zoonotic Influenza Vaccine Seqirus (zoonotic influenza vaccine (H5N8) (surface antigen, inactivated, adjuvanted)): Indikationserweiterung für die aktive Immunisierung gegen Influenza-A-Viren des Subtyps H5 bei Personen ab einem Alter von 6 Monaten. Zuvor lag die Altersgrenze bei 18 Jahren. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Zoonotic.
Neu veröffentlichte EPARs:
Der EPAR (Europäischer öffentlicher Bewertungsbericht) ist das Hauptdokument, in dem die EMA detaillierte Informationen über die vom CHMP bewerteten Arzneimittel veröffentlicht. Nachstehend finden Sie eine Liste der EPARs für kürzlich zugelassene Produkte, die auf der EMA-Homepage veröffentlicht wurden:
Capvaxive: ist indiziert bei Erwachsenen ab 18 Jahren für die aktive Immunisierung zur Prävention von invasiven Erkrankungen und Pneumonien, die durch Streptococcus pneumoniae verursacht werden. Siehe EPAR Capvaxive.
Lynozyfic: wird angewendet als Monotherapie zur Behandlung erwachsener Patientinnen und Patienten mit rezidiviertem und refraktärem multiplem Myelom, die zuvor bereits mindestens 3 Therapien erhalten haben, darunter ein Proteasom-Inhibitor, ein Immunmodulator und eine monoklonaler Anti-CD38 Antikörper, und die während der letzten Therapie eine Krankheitsprogression gezeigt haben. Siehe EPAR Lynozyfic.
Tivdak: wird als Monotherapie für die Behandlung von erwachsenen Patientinnen mit rezidiviertem oder metastasiertem Zervixkarzinom und Krankheitsprogression unter oder nach einer systemischen Therapie angewendet. Siehe EPAR Tivdak.
