CHMP Meeting Highlights Juli 2025 Neu
In diesem Monat haben Arzneimittel für die folgenden Anwendungsgebiete eine Zulassungsempfehlung erhalten:
- Niemann-Pick Typ C
- Hereditäres Angioödem
- Alzheimer-Krankheit
- Tenosynovialer Riesenzelltumor
- Präexpositionsprophylaxe von HIV-1
- Postpartale Depression
Neue Arzneimittel zur Zulassung empfohlen:
Aqneursa (L-Acetylleucin): hat eine Zulassungsempfehlung zur Behandlung neurologischer Manifestationen der Niemann-Pick-Krankheit Typ C (NPC) erhalten. Die Zulassung erfolgt in Kombination mit Miglustat oder als Monotherapie bei Patienten, die Miglustat nicht vertragen. Die Zulassung gilt für Erwachsene und Kinder ab 6 Jahren und einem Körpergewicht von mindestens 20 kg.
NPC ist eine seltene genetisch bedingte neurodegenerative Erkrankung, die durch einen gestörten Cholesterinstoffwechsel und dessen Anreicherung in den Lysosomen verursacht wird. L-Acetylleucin ist ein Derivat der essenziellen Aminosäure L-Leucin und zielt auf die lysosomale Funktion ab. Für die Für die Behandlung dieser Krankheit wurde der Orphan-Status erteilt. und die EMA hat eine Pressemitteilung zu diesem Arzneimittel veröffentlicht. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Aqneursa.
Ekterly (Sebetralstat): hat eine Zulassungsempfehlung zur symptomatischen Behandlung akuter Attacken eines hereditären Angioödems (HAE) bei Erwachsenen und Jugendlichen ab 12 Jahren erhalten. Ekterly ist die erste orale Therapie.
HAE ist eine potenziell lebensbedrohliche genetische Erkrankung, die mit wiederkehrenden, starken Schwellungen verschiedener Körperteile einhergeht. Sebetralstat hemmt Plasmakallirein und reduziert dadurch die Bradykininproduktion. Die Fehlregulation von Bradykinin ist die Ursache für die Schwellungsattacken bei HAE. Für die Behandlung dieser Krankheit wurde der Orphan-Status erteilt. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Ekterly.
Kisunla (Donanemab): hat eine Zulassungsempfehlung zur Behandlung erwachsener Patientinnen und Patienten mit der klinischen Diagnose einer leichten kognitiven Beeinträchtigung und leichten Demenz infolge der Alzheimer-Krankheit (frühsymptomatische Alzheimer-Krankheit) erhalten, die Apolipoprotein E ε4 (ApoE ε4)-Heterozygoten (die nur eine Kopie des Apolipoprotein-Gens besitzen) oder Nicht-Träger (die keine Kopie des Apolipoprotein-Gens besitzen) mit bestätigter Amyloid-Pathologie sind.
Die Alzheimer-Krankheit ist eine fortschreitende Gehirnerkrankung, die Gedächtnis und Denkfähigkeit so weit zerstört, dass einfachste Aufgaben unmöglich werden. Donanemab richtet sich gegen unlösliches N-trunkiertes Pyroglutamat-Amyloid-beta (Aβ), das in den Amyloid-Plaques im Gehirn vorkommt, die zur Pathophysiologie der Alzheimer-Krankheit beitragen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Kisunla.
Romvimza (Vimseltinib): hat eine Zulassungsempfehlung zur Behandlung erwachsener Patientinnen und Patienten mit symptomatischem tenosynovialem Riesenzelltumor (TGCT) erhalten, der mit einer klinisch relevanten Verschlechterung der körperlichen Funktion einhergeht und bei denen chirurgische Optionen ausgeschöpft sind oder zu inakzeptabler Morbidität oder Behinderung führen würden.
TGCT ist ein seltener gutartiger Tumor, der häufig in der Synovialmembran von Gelenken, Schleimbeuteln und Sehnenscheiden entsteht. Hauptursache des Tumors ist eine Mutation und Überexpression des koloniestimulierenden Faktors 1. Dies zieht tumorassoziierte Makrophagen an, die entzündungshemmende Immunantworten auslösen, die das Überleben des Tumors unterstützen. Vimseltinib ist ein selektiver Inhibitor des koloniestimulierenden Faktor-1-Rezeptors und hemmt die tumorfördernden Funktionen des Mikromilieus. Für die Behandlung dieser Krankheit wurde der Orphan-Status erteilt. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Romvimza.
Tryngolza (Olezarsen): hat eine Zulassungsempfehlung als Ergänzung zu einer Diät bei erwachsenen Patientinnen und Patienten zur Behandlung des genetisch bestätigten familiären Chylomikronämie-Syndroms (FCS) erhalten.
FCS ist eine seltene genetische Erkrankung des Triglycerid- und Fettstoffwechsels. Dies führt zu erhöhten Plasmatriglyceridspiegeln. Weitere Symptome sind Fettablagerungen in der Haut, Vergrößerung von Leber und Milz sowie Pankreatitis. Olezarsen ist ein GalNAc3-konjugiertes Antisense-Oligonukleotid, das die Produktion von Apolipoprotein C-III (APOC3) reduziert, das für erhöhte Chylomikronen- und Triglyceridspiegel verantwortlich ist. Für die Behandlung dieser Krankheit wurde der Orphan-Status erteilt. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Tryngolza.
Voranigo (Vorasidenib): hat eine Zulassungsempfehlung als Monotherapie zur Behandlung von überwiegend nicht-anreicherndem Astrozytom oder Oligodendrogliom Grad 2 mit einer IDH1 R132- oder IDH2 R172-Mutation bei erwachsenen und jugendlichen Patientinnen und Patienten ab 12 Jahren und einem Körpergewicht von mindestens 40 kg erhalten, die lediglich einen chirurgischen Eingriff hatten und keine unmittelbare Strahlen- oder Chemotherapie benötigen.
Astrozytom und Oligodendrogliom sind zwei Arten von Hirntumoren, die hauptsächlich durch eine Mutation der Isocitrat-Dehydrogenase (IDH) verursacht werden. Vorasidenib ist ein Inhibitor der IDH1- und IDH2. Für die Behandlung dieser Krankheit wurde der Orphan-Status erteilt. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Voranigo.
Yeytuo (Lenacapavir): hat eine Zulassungsempfehlung für die Präexpositionsprophylaxe (PrEP) in Kombination mit Safer-Sex-Praktiken erhalten, um das Risiko einer sexuell übertragenen HIV-1-Infektion bei Erwachsenen und Jugendlichen mit erhöhtem Risiko einer Ansteckung mit dem Humanen Immundefizienz-Virus (HIV)-1 und einem Körpergewicht von mindestens 35 kg zu reduzieren.
HIV-1 ist ein Retrovirus, das beim Menschen Infektionen verursacht, die im Verlauf zu einem fortschreitenden Versagen des Immunsystems führen. Immungeschwächte Patienten sind anfällig für lebensbedrohliche Infektionen und Krebs. Unbehandelt kann eine Infektion mit HIV-1 zur Entwicklung des erworbenen Immunschwächesyndroms (AIDS) und in der Folge zum Tod führen. Durch die Bindung an ein Strukturprotein des Kapsids hemmt Lenacapavir die Virusreplikation.
Dieses Arzneimittel war Teil des EU-Programms „EU-Medicines for all“, und es wurde eine Pressemitteilung seitens der EMA veröffentlicht. Unter dem Namen Sunlenca ist Lenacapavir bereits zur Behandlung von HIV-1-infizierten Erwachsenen zugelassen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Yeytuo.
Zurzuvae (Zuranolon): hat eine Zulassungsempfehlung zur Behandlung von postpartalen Depressionen (PPD) bei Erwachsenen nach der Geburt erhalten.
PPD ist eine der häufigsten Komplikationen während Schwangerschaft und Geburt mit einer Prävalenz von etwa 15 % in der EU. Häufige Symptome sind Stimmungsschwankungen, Angstzustände, Traurigkeit, Überforderung, Weinen, Appetitlosigkeit und Schlafstörungen. Zuranolon ist ein neuroaktives Steroid der Gamma-Aminobuttersäure-Typ-A-Rezeptoren (GABAA). Es wirkt, indem es die Aktivität von GABA steigert, um die neuronale Erregbarkeit zu reduzieren und so eine entspannende Wirkung zu erzielen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Zurzuvae.
Empfehlungen zur Erweiterung der therapeutischen Indikation:
Alhemo (Concizumab): Erweiterung der Indikation für Alhemo zur routinemäßigen Blutungsprophylaxe bei Patientinnen und Patienten ab 12 Jahren mit:
- schwerer Hämophilie A (angeborener Faktor-VIII-Mangel, FVIII < 1 %) ohne FVIII-Inhibitoren.
- mittelschwerer/schwerer Hämophilie B (angeborener Faktor-IX-Mangel, FIX ≤ 2 %) ohne FIX-Inhibitoren.
Alhemo ist auch zur Prophylaxe von Hämophilie A und B mit FVIII- oder FIX-Inhibitoren zugelassen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Alhemo.
Baqsimi (Glukagon): Erweiterung der Indikation für Baqsimi zur Behandlung schwerer Hypoglykämien bei Erwachsenen, Jugendlichen und Kindern ab 1 Jahr mit Diabetes mellitus. Zuvor lag die Altersgrenze bei 4 Jahren. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Baqsimi.
Clopidogrel Zentiva (Clopidogrel): Erweiterung der Indikation für Clopidogrel Zentiva zur Prävention atherothrombotischer Ereignisse bei erwachsenen Patientinnen und Patienten mit akutem Koronarsyndrom (ST-Strecken-Hebung, akuter Myokardinfarkt) in Kombination mit ASS bei Patienten, die sich einer perkutanen Koronarintervention unterziehen (einschließlich Patientinnen und Patienten mit Stentimplantation) oder medikamentös behandelten Patientinnen und Patienten, für die eine thrombolytische/fibrinolytische Therapie in Frage kommt.
Clopidogrel Zentiva ist auch zur Prävention atherothrombotischer Ereignisse im Zusammenhang mit anderen Herzerkrankungen zugelassen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Clopidogrel Zentiva.
Invokana (Canagliflozin): Erweiterung der Indikation für Invokana zur Behandlung von Erwachsenen und Kindern ab 10 Jahren mit unzureichend kontrolliertem Typ-2-Diabetes mellitus als Ergänzung zu Diät und Bewegung:
- als Monotherapie, wenn Metformin aufgrund von Unverträglichkeit oder Kontraindikationen nicht geeignet ist
- zusätzlich zu anderen Arzneimitteln zur Behandlung von Diabetes.
Zuvor war es nur zur Behandlung von Erwachsenen zugelassen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Invokana.
mRESVIA (Respiratory syncytial virus mRNA vaccine (nucleoside modified)): Erweiterung der Indikation für mRESVIA um die aktive Immunisierung zur Prävention von Erkrankungen der unteren Atemwege (LRTD) durch das Respiratorische Synzytialvirus (RSV) bei:
- Erwachsenen ab 60 Jahren;
- Erwachsenen zwischen 18 und 59 Jahren mit erhöhtem Risiko für RSV-bedingte LRTD.
Zuvor war der Impfstoff nur zur Behandlung von Erwachsenen ab 60 Jahren zugelassen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for mRESVIA.
Sirturo (Bedaquilin): Erweiterung der Indikation für Sirturo zur Behandlung als Teil einer geeigneten Kombinationstherapie bei erwachsenen und pädiatrischen Patientinnen und Patienten (2 bis unter 18 Jahre und mindestens 7 kg Körpergewicht) mit Lungentuberkulose (TB) aufgrund von Mycobacterium tuberculosis, die mindestens gegen Rifampicin und Isoniazid resistent ist.
Zuvor war es für Patientinnen und Patienten ab 5 Jahren mit einem Körpergewicht von mindestens 15 kg zugelassen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Sirturo.
Taltz (Ixekizumab): Erweiterung der Indikation für Taltz zur Behandlung der aktiven juvenilen Psoriasis-Arthritis, allein oder in Kombination mit Methotrexat, bei Patientinnen und Patienten ab 6 Jahren und einem Körpergewicht von mindestens 25 kg, die auf eine konventionelle Therapie unzureichend angesprochen haben oder diese nicht vertragen.
Es erhielt außerdem eine Zulassungsempfehlung zur Behandlung der aktiven Enthesitis-assoziierten Arthritis (allein oder in Kombination mit Methotrexat) bei Patientinnen und Patienten ab 6 Jahren und einem Körpergewicht von mindestens 25 kg, die auf eine konventionelle Therapie unzureichend angesprochen haben oder diese nicht vertragen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Taltz.
Tevimbra (Tislelizumab): Indikationserweiterung für Tevimbra zur Behandlung von erwachsenen Patientinnen und Patienten mit resektablem NSCLC mit hohem Rezidivrisiko in Kombination mit platinhaltiger Chemotherapie als neoadjuvante Behandlung und anschließender Monotherapie als adjuvante Behandlung. Tevimbra ist bereits zur Behandlung von NSCLC in anderen Settings und zur Behandlung anderer Krebsarten zugelassen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Tevimbra.
Neu veröffentlichte EPARs:
Der EPAR (Europäischer öffentlicher Bewertungsbericht) ist das Hauptdokument, in dem die EMA detaillierte Informationen über die vom CHMP bewerteten Arzneimittel veröffentlicht. Nachstehend finden Sie eine Liste der EPARs für kürzlich zugelassene Produkte, die auf der EMA-Homepage veröffentlicht wurden:
Leqembi: wird angewendet zur Behandlung erwachsener Patienten mit klinisch diagnostizierter leichter kognitiver Störung (mild cognitive impairment, MCI) und leichter Demenz aufgrund der Alzheimer-Krankheit (zusammengenommen frühe Alzheimer-Krankheit) mit bestätigter Amyloid-Pathologie, die Apolipoprotein E ε4 (ApoE ε4)-Nichtträger oder heterozygote ApoE ε4-Träger sind. Siehe EPAR Leqembi.
Die vorherigen CHMP Meeting Highlights sind erreichbar unter: CHMP Meeting Highlights-BASG - BASG
