CHMP Meeting Highlights September 2026 Neu

In diesem Monat haben Arzneimittel für die folgenden Anwendungsgebiete eine Zulassungsempfehlung erhalten:

• Hämophilie A
• Nicht-kleinzelliges Lungenkarzinom
• Generalisierte Myasthenia gravis
• Ovarialkarzinom
• Hidradenitis suppurativa
• Tollwutprophylaxe
• Kurzdarmsyndrom

Neue Arzneimittel zur Zulassung empfohlen:

Frehemgo (Denecimig): hat eine Zulassungsempfehlung für die Routineprophylaxe von Blutungsepisoden bei Patienten mit Hämophilie A (angeborener Faktor-VIII-Mangel) erhalten:

• mit FVIII-Inhibitoren
• ohne FVIII-Inhibitoren, die folgende Erkrankungsformen aufweisen,
  • schwere Erkrankung (FVIII < 1 %)
  • mittelschwere Erkrankung (FVIII ≥ 1 % und ≤ 5 %), die eine prophylaktische Behandlung erfordert.

Hämophilie A ist eine Erkrankung, die durch Mutationen in den Genen verursacht wird, welche für den Gerinnungsfaktor VIII kodieren. Sie ist durch die Unfähigkeit gekennzeichnet, Blutgerinnsel zu bilden, was zu einem erhöhten Risiko für blaue Flecken, innere Blutungen und Gelenkblutungen führt. Die Erkrankung kann je nach der endogenen Plasmaaktivität der Gerinnungsfaktoren als leicht, mittelschwer oder schwer eingestuft werden. Frehemgo ist ein bispezifischer Antikörper, der an die aktivierten Gerinnungsfaktoren IX und X auf der Oberfläche von Blutplättchen bindet und so die Funktion des fehlenden Faktors VIII nachahmt. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Frehemgo.

Gevalka (Ensartinib): hat eine Zulassungsempfehlung für die Behandlung erwachsener Patienten mit ALK-positivem (Anaplastische Lymphom-Kinase), fortgeschrittenem nicht-kleinzelligem Lungenkarzinom (NSCLC) erhalten, die zuvor nicht mit einem ALK-Inhibitor behandelt wurden. Zudem erhielt es eine Zulassungsempfehlung für die Behandlung erwachsener Patienten mit ALK-positivem, fortgeschrittenem NSCLC, die zuvor mit Crizotinib behandelt wurden.

NSCLC ist eine schwere und oft tödlich verlaufende Erkrankung, die 80 bis 85 % aller Lungenkarzinome ausmacht. Ein erheblicher Teil der Patienten weist sogenannte Driver-Mutationen in Onkogenen auf; einige davon können gezielt therapiert werden. Patienten ohne bekannte Driver-Mutationen benötigen Therapien mit breiterem Wirkansatz. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Gevalka.

Klygefa (Gefurulimab): hat eine Zulassungsempfehlung als Zusatztherapie zur Standardbehandlung der generalisierten Myasthenia gravis (gMG) bei Erwachsenen erhalten, die positiv auf Anti-Acetylcholinrezeptor-Antikörper (AChR-Antikörper) getestet wurden.

gMG ist eine seltene Autoimmunerkrankung, die Muskelschwäche verursacht. Etwa 90 % der Patienten weisen nachweisbare Autoantikörper im Serum auf, die sich am häufigsten gegen den AChR an der neuromuskulären Synapse (NMJ) richten, was zu einem Versagen der neuromuskulären Übertragung führt. Klygefa ist ein immunsuppressiver Nanobody, der auf das Komplementprotein C5 abzielt und dieses blockiert. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Klygefa.

Lifyorli (Relacorilant): hat eine Zulassungsempfehlung in Kombination mit Nab-Paclitaxel für die Behandlung von erwachsenen Patienten mit platinresistentem hochgradigem epithelialem Eierstock-, Eileiter- oder primärem Peritonealkrebs erhalten, die zuvor ein bis drei systemische Behandlungsschemata erhalten haben.

Eierstockepithel-, Eileiter- oder primärer Peritonealkrebs sind eine Gruppe von Krebsarten, die in der Auskleidung der oben aufgeführten Organe entstehen. Da sie von denselben Zellen abstammen und ähnliche Behandlungsstrategien erfordern, werden sie als epithelialer Eierstockkrebs zusammengefasst. Die Überlebensraten von epithelialem Eierstockkrebs sind in den letzten zehn Jahren leicht gestiegen, allerdings wird er häufig erst in einem fortgeschrittenen Stadium diagnostiziert, was mit einer schlechten Prognose einhergeht.

Lifyorli ist ein Glukokortikoidrezeptor (GR)-Antagonist. Die Aktivierung des GR-Signalwegs in Krebszellen erhöht die Expression anti-apoptotischer Proteine. Durch die Blockierung dieses Weges werden die Zellen anfälliger für eine Chemotherapie. Für die Behandlung dieser Erkrankung wurde der Orphan-Drug-Status (orphan designation) erteilt. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Lifyorli.

Povofortay (Povorcitinib): hat eine Zulassungsempfehlung für die Behandlung der aktiven mittelschweren bis schweren Hidradenitis suppurativa (Akne inversa) bei Erwachsenen erhalten, die auf eine Anti-TNF-Therapie nur unzureichend angesprochen haben oder bei denen eine Anti-TNF-Therapie unverträglich oder kontraindiziert ist.

Hidradenitis suppurativa ist eine chronisch entzündliche Hauterkrankung, die Schweißdrüsen und Haarfollikel betrifft und zu schmerzhaften Knötchen, Abszessen vor allem in intertriginösen Bereichen wie Achselhöhlen, Leistengegend und Gesäß führt. Es verursacht oft Narbenbildung und übelriechenden Ausfluss und kann die Lebensqualität erheblich beeinträchtigen, wenn es nicht richtig behandelt wird.

Povofortay ist ein JAK1-Inhibitor (Januskinase 1), der an proinflammatorischen Signalwegen beteiligt ist. Diese Hemmung führt zu einer Herunterregulierung der Immun- und Entzündungsreaktionen, was die Symptome verstärkt. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Povofortay.

Sepalna (Senaparib): hat eine Zulassungsempfehlung für die Erhaltungstherapie von erwachsenen Patienten mit fortgeschrittenem (FIGO-Stadien III und IV) epithelialem hochgradigem Eierstock-, Eileiter- oder primärem Peritonealkrebs erhalten, die nach Abschluss einer platinbasierten Erstlinien-Chemotherapie (vollständig oder teilweise) ansprechen.

Eierstockepithel-, Eileiter- oder primärer Peritonealkrebs sind eine Gruppe von Krebsarten, die in der Auskleidung der oben aufgeführten Organe entstehen. Da sie von denselben Zellen abstammen und ähnliche Behandlungsstrategien erfordern, werden sie als epithelialer Eierstockkrebs zusammengefasst. Die Überlebensraten von epithelialem Eierstockkrebs sind in den letzten zehn Jahren leicht gestiegen, allerdings wird er häufig erst in einem fortgeschrittenen Stadium diagnostiziert, was mit einer schlechten Prognose einhergeht.

Sepalna ist ein Inhibitor der Poly-ADP-Ribose-Polymerase (PARP). PARPs sind an vielen zellulären Prozessen beteiligt, darunter DNA-Reparatur und -Stabilität sowie Zelltod. Sepalna blockiert DNA-assoziierte PARPs, hemmt dadurch die DNA-Reparatur und fördert die Bildung von Doppelstrangbrüchen in replizierenden Zellen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Sepalna.

VaxRabeo (Tollwutimpfstoff (inaktiviert) für den menschlichen Gebrauch): hat eine Zulassungsempfehlung zur Prä- und Postexpositionsprophylaxe gegen Tollwut bei Personen aller Altersgruppen erhalten.

Tollwut ist eine akute, fortschreitende Virusinfektion, die das Zentralnervensystem befällt und normalerweise durch den Biss oder Kratzer eines infizierten Tieres übertragen wird. Es kommt zu schweren neurologischen Symptomen wie Verwirrtheit, Unruhe und Krampfanfällen. Selbst mit intensivmedizinischer Behandlung ist Tollwut tödlich, sobald klinische Symptome auftreten. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for VaxRabeo.

Zeydovio (Glepaglutid): hat eine Zulassungsempfehlung zur Behandlung von Erwachsenen mit Kurzdarmsyndrom (KDS) erhalten. Nach der Operation und einer Phase der Darmanpassung sollten die Patienten stabil sein.

KDS ist eine Malabsorptionsstörung, die auftritt, wenn große Teile des Dünndarms chirurgisch entfernt werden oder nicht mehr funktionsfähig sind und nicht mehr ausreichend Länge für eine ausreichende Nährstoff-, Flüssigkeits- und Elektrolytaufnahme übrig bleibt. Zu den daraus resultierenden Symptomen gehören chronischer Durchfall, Gewichtsverlust, Dehydrierung sowie ein Mangel an Vitaminen und Mineralstoffen, weshalb zur Erhaltung der Gesundheit häufig eine parenterale Ernährung oder spezielle enterale Formeln erforderlich sind.

Zeydovio ist ein Analogon des Glucagon-ähnlichen Peptids-2 (GLP-2). Es fördert das Wachstum der Darmschleimhaut, erhöht die Höhe der Zotten und die Tiefe der Krypta, verlangsamt die Transitzeit und verbessert die Nährstoffaufnahme. Dadurch verringert sich die Abhängigkeit von der Unterstützung der Eltern. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Zeydovio.

Empfehlungen zur Erweiterung der therapeutischen Indikation:

Abiraterone Mylan (Abirateronacetat): Erweiterung der Indikation für Abiraterone Mylan um die Behandlung von neu diagnostiziertem mHSPC (metastasiertem hormonsensitivem Prostatakarzinom) bei erwachsenen Patienten in Kombination mit ADT (Androgendeprivationstherapie) und Docetaxel. Zudem wurde eine Zulassungsempfehlung für die Behandlung von neu diagnostiziertem, nicht-metastasiertem, hormonsensitivem Prostatakarzinom (HSPC) mit hohem Risiko bei Erwachsenen in Kombination mit ADT und Strahlentherapie ausgesprochen. Beide neuen Indikationen sehen die Anwendung in Kombination mit Prednison oder Prednisolon vor. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Abiraterone Mylan.

Anzupgo (Delgocitinib): Erweiterung der Indikation für Anzupgo um die Behandlung von mittelschwerem bis schwerem chronischem Handekzem (CHE) bei Erwachsenen und Jugendlichen ab 12 Jahren, bei denen topische Kortikosteroide unzureichend wirksam oder nicht geeignet sind. Zuvor war das Arzneimittel nur für die Behandlung von Erwachsenen zugelassen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Anzupgo.

Cosentyx (Secukinumab): Erweiterung der Indikation für Cosentyx um die Behandlung von Polymyalgia rheumatica bei Erwachsenen, die unzureichend auf Glukokortikoide angesprochen haben oder bei denen während der Dosisreduktion der Glukokortikoide ein Rückfall aufgetreten ist. Cosentyx ist bereits für die Behandlung verschiedener Autoimmunerkrankungen zugelassen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Cosentyx.

Enhertu (Trastuzumab-Deruxtecan): Erweiterung der Indikation für Enhertu um die adjuvante Behandlung erwachsener Patienten mit reseziertem HER2-positivem Brustkrebs, die nach einer neoadjuvanten, auf Taxanen und HER2-gerichteten Wirkstoffen basierenden Therapie eine invasive Resterkrankung aufweisen. Enhertu ist bereits für die Behandlung von Brustkrebs in verschiedenen Therapiesituationen und -linien zugelassen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Enhertu.

Jyseleca (Filgotinib): Erweiterung der Indikation für Jyseleca um die Behandlung der aktiven nicht-radiografischen axialen Spondyloarthritis bei Erwachsenen mit objektiven Entzündungszeichen (nachgewiesen durch erhöhtes C-reaktives Protein [CRP] und/oder Magnetresonanztomografie [MRT]), die unzureichend auf nichtsteroidale Antirheumatika (NSAR) angesprochen haben.

Zudem wurde eine Zulassungsempfehlung für die Behandlung der aktiven ankylosierenden Spondylitis (radiografische axiale Spondyloarthritis) bei Erwachsenen ausgesprochen, die unzureichend auf eine konventionelle Therapie angesprochen haben. Jyseleca ist bereits für die Behandlung von rheumatoider Arthritis und Colitis ulcerosa zugelassen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Jyseleca.

Keytruda (Pembrolizumab): Erweiterung der Indikation für Keytruda um die Behandlung erwachsener Patienten mit resektablem, muskelinvasivem Blasenkarzinom (MIBC) – in Kombination mit Enfortumab-Vedotin als neoadjuvante Therapie und anschließender Fortführung als adjuvante Therapie nach radikaler Zystektomie. Zuvor war das Arzneimittel nur für Patienten mit MIBC zugelassen, die für eine cisplatinhaltige Chemotherapie nicht infrage kamen. Keytruda ist zudem für die Behandlung verschiedener anderer Krebsarten zugelassen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Keytruda.

Ocrevus (Ocrelizumab): Erweiterung der Indikation für Ocrevus um die Behandlung erwachsener und pädiatrischer Patienten (ab 10 Jahren) mit schubförmigen Verlaufsformen der Multiplen Sklerose (RMS) und aktiver Erkrankung, definiert durch klinische oder bildgebende Merkmale. Zuvor war es nur für die Behandlung von Erwachsenen zugelassen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Ocrevus.

Padcev (Enfortumab-Vedotin): Erweiterung der Indikation für Padcev um die Behandlung erwachsener Patienten mit resektablem, muskelinvasivem Blasenkarzinom (MIBC) – in Kombination mit Pembrolizumab als neoadjuvante Therapie und anschließender Fortführung als adjuvante Therapie nach radikaler Zystektomie. Zuvor war das Arzneimittel nur für Patienten mit MIBC zugelassen, die für eine cisplatinhaltige Chemotherapie nicht infrage kamen. Padcev ist zudem für die Behandlung des metastasierten Urothelkarzinoms zugelassen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Padcev.

Pepaxti (Melphalan-Flufenamid): Erweiterung der Indikation für Pepaxti in Kombination mit Dexamethason um die Behandlung erwachsener Patienten mit Multiplem Myelom, die mindestens zwei vorangegangene Therapielinien erhalten haben und deren Erkrankung refraktär gegenüber Lenalidomid sowie der zuletzt erhaltenen Therapie ist. Bei Patienten mit vorangegangener autologer Stammzelltransplantation sollte der Zeitraum bis zur Krankheitsprogression mindestens 3 Jahre nach der Transplantation betragen. Zuvor war es für die Behandlung des Multiplen Myeloms nach drei vorangegangenen Therapielinien zugelassen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Pepaxti.

Sogroya (Somapacitan): Erweiterung der Indikation für Sogroya um die Behandlung von Kindern mit idiopathischem Kleinwuchs und anhaltender Wachstumsstörung (aktueller Körpergrößen-SDS < -2,5; HV-SDS < 0 im letzten Jahr; elternkorrigierter Körpergrößen-SDS < -1). Sogroya ist bereits für die Behandlung von Wachstumshormonmangel bei pädiatrischen und erwachsenen Patienten zugelassen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Sogroya.

Tecvayli (Teclistamab): Erweiterung der Indikation für Tevayli auf die Behandlung erwachsener Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem multiplem Myelom, die bereits mindestens eine Vortherapie erhalten haben. Zuvor war das Arzneimittel für die Behandlung des rezidivierten oder refraktären multiplen Myeloms nach drei vorangegangenen Therapielinien zugelassen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Tecvayli.

Abschluss von Verfahren zur Überprüfung der Zulassung (Referral-Verfahren)

Ipidacrin-haltige Arzneimittel

Der CHMP hat ein Verfahren nach Artikel 31 für Ipidacrin-haltige Arzneimittel abgeschlossen. Der Ausschuss kam zu dem Schluss, dass das Nutzen-Risiko-Verhältnis weiterhin positiv ist, empfahl jedoch, die zugelassenen Anwendungsgebiete einzuschränken und genauer zu definieren.

Die neuen Indikationen sind:

• symptomatische Behandlung erworbener Mononeuropathien und Polyneuropathien sowie unterstützende symptomatische Behandlung der Myasthenia gravis
• unterstützende symptomatische Behandlung bulbärer Funktionsstörungen während der Erholungsphase nach einem ischämischen Schlaganfall mit Beteiligung des Hirnstamms
• unterstützende symptomatische Behandlung motorischer Beeinträchtigungen während der Erholungsphase nach einem ischämischen oder hämorrhagischen Schlaganfall oder einem Schädel-Hirn-Trauma
• symptomatische Behandlung der leichten bis mittelschweren Alzheimer-Krankheit mit oder ohne vaskuläre Demenz
• symptomatische Behandlung von Darmatonie

Natriumoxybat

Der CHMP hat ein Verfahren nach Artikel 31 für Natriumoxybat abgeschlossen. Der Ausschuss kam zu dem Schluss, dass das Nutzen-Risiko-Verhältnis für die Behandlung des akuten Alkoholentzugssyndroms und zur Unterstützung der langfristigen Abstinenz bei Menschen mit Alkoholabhängigkeit weiterhin positiv ist.

Der CHMP empfahl den Zulassungsinhabern die Durchführung neuer Studien zur weiteren Charakterisierung der Wirksamkeit des Arzneimittels, da sich die wissenschaftlichen und methodischen Standards seit der Durchführung der Studien, die den ursprünglichen Zulassungen zugrunde lagen, weiterentwickelt haben.

Neu veröffentlichte EPARs:

Der EPAR (Europäischer öffentlicher Bewertungsbericht) ist das Hauptdokument, in dem die EMA detaillierte Informationen, über die vom CHMP bewerteten Arzneimittel, veröffentlicht. Nachstehend finden Sie eine Liste der EPARs für kürzlich zugelassene Produkte, die auf der EMA-Homepage veröffentlicht wurden:

Aujemflu: Influenzaprophylaxe für Erwachsene ab 50 Jahren. Aujemflu sollte gemäß den offiziellen Empfehlungen eingesetzt werden.

Boey: ist indiziert für die vorübergehende Verbesserung des Aussehens von moderaten bis starken Falten zwischen den Augenbrauen, sichtbar bei maximalem Stirnrunzeln (Glabellafalten), wenn diese bei erwachsenen Patienten eine erhebliche psychologische Belastung darstellen.

Colchicine AGEPHA Pharma: Colchicin AGEPHA Pharma wird angewendet bei erwachsenen Patienten mit seit mindestens 6 Monaten stabiler koronarer Herzkrankheit zur Sekundärprävention atherothrombotischer Ereignisse.

Daybu: wird angewendet für die Behandlung neurologisch bedingter Verhaltenssymptome des Rett Syndroms bei Erwachsenen und Kindern und Jugendlichen ab 5 Jahren.

Hopledo: ist indiziert für die Behandlung erwachsener Patienten mit der Parkinson-Krankheit und moderaten bis schweren motorischen Fluktuationen, die mit einem oralen Levodopa/Dopa-Decarboxylase (DDC)-Hemmer-basierten Therapieregime nicht ausreichend stabilisiert werden konnten.

Icotyde: wird angewendet zur Behandlung mittelschwerer bis schwerer Plaque-Psoriasis bei Erwachsenen und Jugendlichen ab 12 Jahren und mit einem Körpergewicht von mindestens 40 kg, die für eine systemische Therapie infrage kommen.

Vijoice: wird angewendet zur Behandlung von erwachsenen und pädiatrischen Patienten ab 2 Jahren mit schweren oder lebensbedrohlichen Manifestationen des PIK3CA-assoziierten Überwuchsspektrums (PROS), die eine systemische Therapie benötigen.

Zokovea: wird angewendet zur Postexpositionsprophylaxe von COVID-19 bei Erwachsenen und Jugendlichen ab 12 Jahren. Zokovea soll in Einklang mit den offiziellen Empfehlungen angewendet werden.

Die vorherigen CHMP Meeting Highlights sind erreichbar unter: https://www.basg.gv.at/gesundheitsberufe/chmp-meeting-highlights-basg

Rückfragehinweis

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