CHMP Meeting Highlights Dezember 2021

CHMP Monthly News | 13.01.2022

Informationen über die österreichische Vertretung im CHMP sowie monatliche Updates finden Sie unter diesem Link.

In diesem Monat haben Arzneimittel für die folgenden Anwendungsgebiete eine Zulassungsempfehlung erhalten:

  • Chronische Nierenerkrankung in Verbindung mit Typ-2-Diabetes
  • COVID-19
  • Hämolytische Anämie aufgrund der Sichelzellkrankheit
  • Krebs der Harnblase oder anderer Teile des Harntrakts
  • Nicht-kleinzelliger Lungenkrebs
  • Prophylaxe gegen Pneumokokkenpneumonie
  • Schizophrenie
  • Symptome von Gebärmuttermyomen
  • Systemischer Lupus erythematodes
  • Wachstumshormonmangel

Neue Medikamente zur Zulassung empfohlen:

Apexxnar (Pneumokokken-Polysaccharid-Konjugatimpfstoff [20-valent, adsorbiert]): ist als aktive Immunisierung zur Vorbeugung von invasiven Erkrankungen und Lungenentzündungen, die durch Streptococcus pneumoniae verursacht werden, bei Personen im Alter von 18 Jahren und darüber, angezeigt. Invasive Erkrankungen und Lungenentzündungen, die durch eine Infektion mit S. pneumoniae verursacht werden, führen zu einer hohen Morbidität und Mortalität, insbesondere bei älteren Menschen und bei Patient*innen mit Komorbiditäten oder geschwächtem Immunsystem. Apexxnar ist ein Konjugatimpfstoff, der Pneumokokken-Polysaccharide aus 20 Serotypen enthält, die mit einem Trägerprotein aus Corynebacterium diphtheriae konjugiert sind. Diese Konjugation löst eine T-Zell-abhängige Immunantwort aus. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Apexxnar.

Kerendia (Finerenon): ist für die Behandlung der chronischen Nierenerkrankung (CKD) (Stadium 3 und 4 mit Albuminurie) in Verbindung mit Typ-2-Diabetes (T2D) bei Erwachsenen angezeigt. Mehrere Faktoren können zur Entwicklung von CKD bei Patient*innen mit T2D beitragen, darunter hämodynamische, entzündliche und metabolische Faktoren. Kerendia ist ein nichtsteroidaler Mineralokortikoidrezeptor (MR)-Antagonist. Durch Natriumretention und endotheliale Dysfunktion kann ein überaktiver MR zu den bei CKD-Patient*innen beobachteten Effekten wie Bluthochdruck, Entzündungen und Organschäden beitragen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Kerendia.

Ngenla (Somatrogon): ist für die Behandlung von pädiatrischen Patient*innen ab 3 Jahren mit Wachstumsstörungen aufgrund einer unzureichenden Sekretion von Wachstumshormon angezeigt. Somatropin oder menschliches Wachstumshormon (hGH) wird in den somatotropen Zellen der Hypophyse sezerniert und stimuliert die Freisetzung des insulinähnlichen Wachstumsfaktors 1 (IGF-1), wodurch das Wachstum bei Kindern gefördert wird. Wachstumshormonmangel (GHD) führt zu einem unzureichenden IGF-1-Spiegel und äußert sich in Wachstumsstörungen. Die Ätiologie von GHD kann angeboren, erworben oder idiopathisch sein. Ngenla ist ein langwirksames Glykoprotein mit einem ähnlichen Wirkmechanismus wie hGH, welches seine nachgeschaltete Wirkung durch Bindung an den Wachstumshormonrezeptor entfaltet. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Ngenla.

Oxbryta (Voxelotor): ist für die Behandlung der hämolytischen Anämie aufgrund der Sichelzellkrankheit (SCD) bei erwachsenen und pädiatrischen Patient*innen ab 12 Jahren als Monotherapie oder in Kombination mit Hydroxycarbamid angezeigt. SCD ist eine Gruppe autosomal rezessiver Erkrankungen, die durch Mutationen im Beta-Globin-Gen (HBB), das Hämoglobin produziert, verursacht werden. Die häufigste Form der Krankheit ist durch die Fähigkeit des mutierten Hämoglobin-S-Proteins (HbS) gekennzeichnet, im desoxygenierten Zustand zu polymerisieren. Erythrozyten, die diese Polymere enthalten, weisen eine ausgeprägte Sichelform auf und sind anfällig für eine Hämolyse, was zu einer hämolytischen Anämie führt. Oxbryta ist ein kleines Molekül, das die Polymerisation von HbS hemmt, indem es dessen Affinität für Sauerstoff erhöht. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Oxbryta.

Okedi (Risperidon): ist für die Behandlung der Schizophrenie bei erwachsenen Patient*innen bestimmt, bei denen die Verträglichkeit und Wirksamkeit von oralem Risperidon nachgewiesen wurde. Risperidon ist in der EU seit 1993 (Risperdal®) unter anderem für die Behandlung von Schizophrenie zugelassen. Okedi ist ein psycholeptisches Antipsychotikum mit einer neuen injizierbaren Formulierung mit verlängerter Wirkstofffreisetzung, die Risperidon in Mikropartikeln enthält. Die Verabreichung sollte alle 28 Tage erfolgen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Okedi.

Padcev (Enfortumab Vedotin): ist als Monotherapie für die Behandlung erwachsener Patient*innen mit lokal fortgeschrittenem oder metastasiertem Urothelkarzinom (UC) indiziert, die zuvor eine platinhaltige Chemotherapie und einen Inhibitor des programmed cell death‑1 receptor (PD-1) oder des programmed cell death-ligand 1 (PD-L1) erhalten haben. Urothelkarzinom ist ein aggressiver Krebs der Blase oder anderer Teile des Harntrakts. Padcev ist ein Antikörper-Wirkstoff-Konjugat, das an Nectin-4 auf der Zelloberfläche bindet und einen Komplex bildet, der der Endozytose unterliegt. Durch die Spaltung von Padcev in den Lysosomen wird der Wirkstoffanteil des Konjugats, Monomethylauristatin E, freigesetzt, der die Polymerisation von Tubulin blockiert und eine Kaskade von Ereignissen auslöst, die in der zellulären Apoptose gipfelt. Nectin-4 wird von der überwiegenden Mehrheit der UCs exprimiert. Obwohl weitere prädiktive Faktoren für UC noch untersucht werden, scheint das Vorhandensein einer erhöhten Expression des Adhäsionsproteins Nectin-4 mit dem Fortschreiten der Krankheit und einer schlechten Prognose bei UC und anderen Krebsarten verbunden zu sein. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Padcev.

Saphnelo (Anifrolumab): ist als Zusatztherapie zur Behandlung erwachsener Patient*innen mit mittelschwerem bis schwerem, aktivem Autoantikörper-positivem systemischen Lupus erythematodes (SLE) trotz Standardtherapie angezeigt. SLE ist eine multifaktorielle chronische und multisystemische Autoimmunerkrankung mit unterschiedlichen klinischen Erscheinungsformen, wobei Arthritis und lichtempfindlicher Hautausschlag häufige Symptome sind. Die Ätiologie des SLE ist unbekannt, obwohl man annimmt, dass genetische, umweltbedingte und hormonelle Faktoren eine wichtige Rolle spielen. Die Familie der Interferon-Zytokine vom Typ I reguliert verschiedene Immunfunktionen und zelluläre Komponenten. Beim SLE sind mehrere Interferon-regulierte Gene überexprimiert. Anifrolumab ist ein monoklonaler Antikörper, der an den Anti-Typ-I-Interferon-Rezeptor (IFNAR1) bindet und die Bindung der Typ-I-Interferone an ihren Rezeptor hemmt, wodurch ihre Aktivität blockiert wird. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Saphnelo.

Tepmetko (Tepotinib): ist als Monotherapie für die Behandlung erwachsener Patient*innen mit fortgeschrittenem nicht-kleinzelligem Lungenkrebs (NSCLC) indiziert, die nach einer vorangegangenen Behandlung mit Immuntherapie und/oder platinbasierter Chemotherapie eine systemische Therapie benötigen, und bei denen eine Veränderung in einem Gen nachgewiesen werden kann, das ein Enzym namens MET-Rezeptor-Tyrosinkinase bildet. Die bei diesen Patientinnen und Patienten vorliegende Genveränderung wird als MET-Exon-14 skipping Mutation bezeichnet. NSCLC ist eine schwerwiegende und häufig tödlich verlaufende Erkrankung, die über 85% aller Lungenkrebsfälle ausmacht. MET ist ein Proto-Onkogen, welches für einen Tyrosinkinaserezeptor kodiert. Die Deletion oder das Skippen von Exon 14 im MET-Gen verleiht dem Protein eine erhöhte Stabilität und macht es konstitutiv aktiv. Tepmetko behindert die nachgeschaltete Signalgebung von MET, indem es seine Aktivierung durch Phosphorylierung hemmt. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Tepmetko.

Xevudy (Sotrovimab): ist für die Behandlung von COVID-19 bei erwachsenen und pädiatrischen  Patient*innen (ab 12 Jahren und einem Gewicht von mindestens 40 kg) angezeigt, die keinen zusätzlichen Sauerstoff benötigen und bei denen ein erhöhtes Risiko besteht, dass die Krankheit schwer verläuft. COVID-19 oder Coronavirus-Krankheit 2019 ist eine ansteckende Krankheit, die durch das SARS-CoV-2-Virus (Schweres Akutes Respiratorisches Syndrom Coronavirus 2) verursacht wird. Obwohl dieses Virus eine Vielzahl von Zellen infizieren kann, ist es vor allem dafür bekannt, Atemwegssymptome zu verursachen, die von leicht bis schwer reichen. Das Virus dringt hauptsächlich durch Bindung an das Angiotensin Converting Enzyme 2 (ACE2) in die Zellen ein. Xevudy ist ein monoklonaler Antikörper, der an eine hochkonservierte Region der rezeptorbindenden Domäne (RBD) des Spike-Proteins des SARS-CoV-2-Virus bindet. Obwohl Xevudy die Anheftung an ACE2 nicht behindert, blockiert es den Eintritt des Virus in die Zellen und verhindert die Infektion. Die Mehrzahl der Patient*innen in der Studie war mit dem ursprünglichen SARS-CoV-2-Virus infiziert. Einige Patient*innen waren mit Varianten wie Alpha und Epsilon infiziert. Die Ergebnisse der Laborstudien deuten darauf hin, dass Xevudy auch gegen andere Varianten (einschließlich Omicron) wirksam sein dürfte. Weitere Informationen finden Sie in der Pressemitteilung auf der Website der EMA. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Xevudy.

Yselty (Linzagolix-Cholin): ist für die Behandlung von mäßigen bis schweren Symptomen von Uterusmyomen bei erwachsenen Patientinnen im gebärfähigen Alter angezeigt. Uterusmyome sind gutartige, hormonempfindliche Tumore der Gebärmutter. Symptome sind unter anderem starke Menstruationsblutungen und Schmerzen. Yselty ist ein Antagonist des Gonadotropin-Releasing-Hormons (GnRH) und bindet daher an die GnRH-Rezeptoren. Dadurch wird die Freisetzung des luteinisierenden Hormons und des follikelstimulierenden Hormons unterdrückt, was zu einer Verringerung des Östradiolspiegels führt. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Yselty.

Empfehlungen zur Erweiterung der therapeutischen Indikation:

Entyvio (Vedolizumab): Erweiterung der Indikation auf die Behandlung erwachsener Patient*innen mit mäßig bis schwerer aktiver chronischer Pouchitis, die sich wegen Colitis ulcerosa einer Proktokolektomie (operative Entfernung des End- und Dickdarms) und einer Analanastomose des Ileuspouches unterzogen haben und auf eine Antibiotikatherapie nur unzureichend oder gar nicht angesprochen haben. Entyvio ist bereits für die Behandlung von Colitis ulcerosa und Morbus Crohn zugelassen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Entyvio.

Keytruda (Pembrolizumab): Erweiterung der Indikation für Keytruda als Monotherapie auf die adjuvante Behandlung von erwachsenen Patient*innen mit Nierenzellkarzinom, bei denen nach einer Nephrektomie (operative Entfernung der Niere) oder nach einer Nephrektomie und Resektion von Metastasen ein erhöhtes Rezidivrisiko besteht. Keytruda ist bereits für die Behandlung des Melanoms, des nicht-kleinzelligen Lungenkrebses (NSCLC), des klassischen Hodgkin-Lymphoms, des Urothelkarzinoms, des Plattenepithelkarzinoms im Kopf- und Halsbereich, des Nierenzellkarzinoms, des Kolorektalkarzinoms, des Ösophaguskarzinoms, des dreifach-negativen Brustkrebses und des Endometriumkarzinoms zugelassen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Keytruda.

Kineret (Anakinra): Erweiterung der Indikation auf die Behandlung von COVID-19 bei erwachsenen Patient*innen mit Lungenentzündung, die zusätzlichen Sauerstoff (mit niedrigem oder hohem Sauerstofffluss) benötigen und bei denen das Risiko einer schweren Ateminsuffizienz besteht. Kineret ist bereits für die Behandlung verschiedener Entzündungskrankheiten zugelassen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Kineret.

Lorviqua (Lorlatinib): Erweiterung der Indikation für Lorviqua als Monotherapie auf die Behandlung erwachsener Patient*innen mit anaplastischer Lymphomkinase (ALK)-positivem fortgeschrittenem nicht-kleinzelligem Lungenkrebs (NSCLC), die zuvor nicht mit einem ALK-Inhibitor behandelt wurden. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Lorviqua.

Teysuno (Tegafur / Gimeracil / Oteracil): Erweiterung der Indikation für Teysuno als Monotherapie oder in Kombination mit Oxaliplatin oder Irinotecan, mit oder ohne Bevacizumab, auf die Behandlung von Patient*innen mit metastasiertem Kolorektalkarzinom, bei denen eine Fortsetzung der Behandlung mit einem anderen Fluoropyrimidin aufgrund des Hand-Fuß-Syndroms oder kardiovaskulärer Toxizität, die in der adjuvanten oder metastasierten Situation aufgetreten sind, nicht möglich ist. Teysuno ist bereits für die Behandlung von Magenkrebs zugelassen. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Teysuno.

Veklury (Remdesivir): Erweiterung der Indikation auf die Behandlung von erwachsenen Patient*innen, die keinen zusätzlichen Sauerstoff benötigen und bei denen ein erhöhtes Risiko besteht, dass die Krankheit schwerwiegend wird. Für weitere Informationen siehe CHMP summary of positive opinion for Veklury.

Neu veröffentlichte EPARs:

Der EPAR (Europäischer öffentlicher Bewertungsbericht) ist das Hauptdokument, in dem die EMA detaillierte Informationen über die vom CHMP bewerteten Arzneimittel veröffentlicht. Nachstehend finden Sie eine Liste der EPARs für kürzlich zugelassene Produkte, die auf der EMA-Homepage veröffentlicht wurden:

Aspaveli (Pegcetacoplan): zur Behandlung von Patient*innen mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie, die anämisch sind. Siehe EPAR Aspaveli.

Brukinsa (Zanubrutinib): für die Behandlung von erwachsenen Patient*innen mit Waldenström-Makroglobulinämie. Siehe EPAR Brukinsa.

Cibinqo (Abrocitinib): zur Behandlung der mittelschweren bis schweren atopischen Dermatitis. Siehe EPAR Cibinqo.

Trodelvy (Sacituzumab Govitecan): für die Behandlung von dreifach negativem Brustkrebs. Siehe EPAR Trodelvy.

Kürzlich gestartete Verfahren:

Jeden Monat werden bei der EMA neue Arzneimittel zur Zulassung eingereicht, die Patient*innen neue Therapiemöglichkeiten für verschiedene Erkrankungen eröffnen sollen. Das CHMP führt eine wissenschaftliche Bewertung der Anträge durch und gibt eine Empfehlung ab. Das CHMP hat mit der Beurteilung der folgenden eingereichten Anträge begonnen:
Erste Zulassungsanträge:

  • Vutrisiran - Orphan - Behandlung der hereditären Transthyretin-vermittelten Amyloidose.
  • Mavacamten - Behandlung der symptomatischen obstruktiven hypertrophen Kardiomyopathie.
  • Maralixibat - Orphan - Behandlung der cholestatischen Lebererkrankung bei Patient*innen mit Alagille-Syndrom im Alter von 1 Jahr und älter.
  • Relatlimab / Nivolumab - Für die Erstlinienbehandlung des fortgeschrittenen (inoperablen oder metastasierten) Melanoms bei erwachsenen und pädiatrischen Patient*innen (ab 12 Jahren und mit einem Gewicht von mindestens 40 kg).
  • Efbemalenograstim alfa - Verringerung der Dauer der Neutropenie und des Auftretens von febriler Neutropenie.

Andere Themen von Interesse:

Referral-Verfahren gemäß Artikel 5(3) für Paxlovid (Nirmatrelvir und Ritonavir):

Ein Referral ist ein Verfahren, bei dem die EMA gebeten wird, ein Arzneimittel oder eine Arzneimittelklasse im Namen der Europäischen Union wissenschaftlich zu bewerten. Diese Art von Verfahren dient dazu, bestimmte Bedenken hinsichtlich der Sicherheit oder des Nutzen-Risiko-Verhältnisses auszuräumen. Erfahren Sie mehr über Referral-Verfahren.

Das CHMP gab eine Empfehlung zur Verwendung des Virostatikums Paxlovid für die Behandlung von Erwachsenen mit COVID-19 ab, die keinen zusätzlichen Sauerstoff benötigen und bei denen ein erhöhtes Risiko besteht, dass die Krankheit schwerwiegend wird. Mit dieser Empfehlung sollen die nationalen Behörden unterstützt werden, über eine mögliche frühzeitige Anwendung des Arzneimittels vor der Marktzulassung entscheiden zu können.

Parallel dazu hat eine fortlaufende Prüfung begonnen, bevor ein Antrag auf Marktzulassung gestellt werden kann.

Erfahren Sie mehr über den Abschluss des Referral-Verfahrens zu Paxlovid.

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